[发明专利]siRNA及其在抑制NRARP基因表达的方法和组合物中的用途有效
| 申请号： | 201680052073.2 | 申请日： | 2016-09-07 |
| 公开（公告）号： | CN108026530B | 公开（公告）日： | 2022-03-04 |
| 发明（设计）人： | 安娜·伊莎贝尔·希门尼斯;科瓦东加·帕内达;塔玛拉·马丁内斯 | 申请（专利权）人： | 西伦蒂斯私人股份公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;A61K31/713;C07H21/02;A61P27/02;A61P9/10 |
| 代理公司： | 中科专利商标代理有限责任公司 11021 | 代理人： | 张莹 |
| 地址： | 西班牙*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | sirna 及其 抑制 nrarp 基因 表达 方法 组合 中的 用途 | ||
1.siRNA分子在制备用于治疗和/或预防特征为增加的NRARP表达和/或活性的与新血管形成相关的视网膜病变的药物中的用途，其中所述分子特异性靶向至少一个选自由SEQID NO.1至SEQ ID NO.9组成的组的序列。
2.根据权利要求1所述的siRNA分子在制备用于治疗和/或预防特征为增加的NRARP表达和/或活性的与新血管形成相关的视网膜病变的药物中的用途，其中所述视网膜病变选自年龄相关性黄斑变性(AMD)，缺血性视网膜病变，糖尿病黄斑水肿(DME)，增生性糖尿病视网膜病变(PDR)，糖尿病视网膜缺血(DRI)，糖尿病视网膜水肿(DRE)，近视新血管形成和早产儿视网膜病变(ROP)及其组合。
3.根据任一前述权利要求所述的siRNA分子在制备用于治疗和/或预防特征为增加的NRARP表达和/或活性的与新血管形成相关的视网膜病变的药物中的用途，其中所述siRNA包含19个核苷酸的双链区域。
4.根据权利要求3所述的siRNA分子在制备用于治疗和/或预防特征为增加的NRARP表达和/或活性的与新血管形成相关的视网膜病变的药物中的用途，其中所述siRNA是平端的。
5.根据任一前述权利要求所述的siRNA分子在制备用于治疗和/或预防特征为增加的NRARP表达和/或活性的与新血管形成相关的视网膜病变的药物中的用途，其中所述siRNA包含至少一个选自由SEQ ID NO.10至SEQ ID NO.18组成的组的序列或由其组成。
6.根据任一前述权利要求所述的siRNA分子在制备用于治疗和/或预防特征为增加的NRARP表达和/或活性的与新血管形成相关的视网膜病变的药物中的用途，其中所述siRNA包含正义链和与所述正义链互补的反义链或由其组成，所述正义链包含至少一个选自由SEQ ID NO.10至SEQ ID NO.18组成的组的序列或由其组成。
7.根据任一前述权利要求所述的siRNA分子在制备用于治疗和/或预防特征为增加的NRARP表达和/或活性的与新血管形成相关的视网膜病变的药物中的用途，其中至少一个核苷酸包含化学修饰。
8.根据权利要求7所述的siRNA分子在制备用于治疗和/或预防特征为增加的NRARP表达和/或活性的与新血管形成相关的视网膜病变的药物中的用途，其中所述核苷酸的化学修饰选自：2’-O-甲基修饰，2’-氟修饰，引入硫代磷酸酯修饰的核苷酸，用5-丙炔基尿嘧啶置换尿嘧啶，用5’-甲基尿苷置换尿嘧啶，用4’-硫代核糖置换尿嘧啶核糖核苷酸和用脱氧胸苷核苷酸置换尿嘧啶核糖核苷酸及其组合。
9.根据权利要求7或8所述的siRNA分子在制备用于治疗和/或预防特征为增加的NRARP表达和/或活性的与新血管形成相关的视网膜病变的药物中的用途，其中所述化学修饰位于所述正义链，所述反义链或两者。
10.根据权利要求7至9中任一项所述的siRNA分子在制备用于治疗和/或预防特征为增加的NRARP表达和/或活性的与新血管形成相关的视网膜病变的药物中的用途，其中所述siRNA包含至少一个选自由SEQ ID NO.19-SEQ ID NO.66组成的组的序列。
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