[发明专利]包含长链RNA的干粉组合物

权利要求书

1.一种包含长链RNA分子的干粉组合物。

2.根据权利要求1所述的干粉组合物，其包含多个颗粒。

3.根据权利要求1或2所述的干粉组合物，其具有7重量％或更少的残余水分含量。

4.根据权利要求1至3中任一项所述的干粉组合物，其中体积加权的分布的中值粒度为至少1μm。

5.根据权利要求1至4中任一项所述的干粉组合物，其中颗粒的平均球度为0.7至1.0。

6.根据权利要求1至5中任一项所述的干粉组合物，其中所述长链RNA分子以游离的长链RNA分子的形式存在，或以包含所述长链RNA分子的复合物的形式存在。

7.根据权利要求1至6中任一项所述的干粉组合物，其中所述长链RNA分子与阳离子化合物或聚阳离子化合物形成复合物。

8.根据权利要求1至7中任一项所述的干粉组合物，其中所述长链RNA分子为单链RNA分子。

9.根据权利要求1至8中任一项所述的干粉组合物，其中所述长链RNA分子包含至少30个核苷酸。

10.根据权利要求1至9中任一项所述的干粉组合物，其中所述长链RNA分子包含多于200个核苷酸，优选至少250个核苷酸。

11.根据权利要求1至10中任一项所述的干粉组合物，其中所述长链RNA分子包含编码蛋白质或肽的至少一个开放阅读框(ORF)。

12.根据权利要求1至11中任一项所述的干粉组合物，其中所述长链RNA分子为mRNA分子。

13.根据权利要求1至12中任一项所述的干粉组合物，其中所述长链RNA分子包含至少一个修饰。

14.根据权利要求1至13中任一项所述的干粉组合物，其包含至少一种另外的赋形剂。

15.一种制备包含长链RNA分子的干粉的方法，其中所述方法包括以下步骤：

a)提供包含所述长链RNA分子的液体，

b)通过喷雾冻干干燥步骤a)中提供的所述液体。

16.根据权利要求15所述的方法，其中所述长链RNA分子的特征在于权利要求6至13中任一项所限定的特征中的任一个。

17.根据权利要求15或16所述的方法，其中包含所述长链RNA分子的所述液体还包含选自冷冻保护剂、冻干保护剂和填充剂的至少一种赋形剂。

18.根据权利要求15至17中任一项所述的方法，其中包含所述长链RNA分子的所述液体不含有脂质化合物。

19.根据权利要求15至18中任一项所述的方法，其中包含所述长链RNA分子的所述液体包含适合于喷雾冻干的溶剂。

20.根据权利要求15至19中任一项所述的方法，其中所述干燥包括喷雾冷冻的步骤和冻干步骤。

21.根据权利要求15至20中任一项所述的方法，其中使包含所述长链RNA分子的所述液体雾化，并且由所述液体的雾化产生的液滴的特征在于质量中值空气动力学直径为300nm至200μm。

22.根据权利要求15至21中任一项所述的方法，其中通过使用选自旋转雾化器、压力喷嘴、双流体喷嘴、超声雾化器和振动孔气溶胶发生器的雾化器使包含所述长链RNA分子的所述液体雾化。

23.一种根据权利要求15至22中任一项所述的方法可获得的干粉组合物。

24.一种药物组合物，其包含根据权利要求1至14中任一项所述的干粉组合物或根据权利要求23所述的干粉组合物，或由根据权利要求1至14中任一项所述的干粉组合物或根据权利要求23所述的干粉组合物组成。

25.根据权利要求24所述的药物组合物，其包含至少一种另外的药学上可接受的赋形剂。

26.一种疫苗，其包含根据权利要求1至14中任一项所述的干粉组合物或根据权利要求23所述的干粉组合物，或由根据权利要求1至14中任一项所述的干粉组合物或根据权利要求23所述的干粉组合物组成。