[发明专利]NOTCH4或其抑制剂的医药用途有效
| 申请号： | 201610928867.2 | 申请日： | 2016-10-31 |
| 公开（公告）号： | CN107998374B | 公开（公告）日： | 2019-03-08 |
| 发明（设计）人： | 王前飞;程临钊;李玥莹 | 申请（专利权）人： | 中国科学院北京基因组研究所 |
| 主分类号： | A61K38/17 | 分类号： | A61K38/17;A61K48/00;A61K31/713;A61K45/00;C12N15/867;C12N5/10;C12N5/078;A61P7/00 |
| 代理公司： | 中国国际贸易促进委员会专利商标事务所 11038 | 代理人： | 刘海罗 |
| 地址： | 100101 北京*** | 国省代码： | 北京;11 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | notch4 抑制剂 医药 用途 | ||
1.如下的(1)－(3)项中的任一项在制备促进哺乳动物巨核细胞和/或巨核祖细胞生成的药物、治疗巨核细胞发育障碍的药物或者促进血小板生成的药物中的用途：
(1)核酸构建体，其含有用于完全敲除或者部分敲除NOTCH4基因的多核苷酸；
(2)宿主细胞，其中的NOTCH4基因完全敲除或部分敲除；其中，所述宿主细胞为诱导性多潜能干细胞或造血干细胞；
(3)一种组合物，其含有前面(1)－(2)项中的任一项。
2.根据权利要求1所述的用途，其中，第(1)项中，所述多核苷酸为siRNA。
3.根据权利要求1所述的用途，其中，第(1)项中，所述多核苷酸为shRNA。
4.根据权利要求1所述的用途，其中，第(1)项中，所述多核苷酸为用于CRISPR/Cas9系统的guide RNA。
5.根据权利要求1所述的用途，其中，第(1)项中，所述核酸构建体为重组载体。
6.根据权利要求1所述的用途，其中，第(1)项中，所述核酸构建体为重组表达载体。
7.根据权利要求1所述的用途，其中，第(1)项中，所述核酸构建体为重组慢病毒表达载体。
8.根据权利要求1至7中任一权利要求所述的用途，其中，第(2)项中，所述宿主细胞含有第(1)项所述的核酸构建体。
9.根据权利要求1至7中任一权利要求所述的用途，其中，第(2)项中，所述诱导性多潜能干细胞为重组的BC1细胞或重组的Aicas9细胞。
10.如下的①－③项中的任一项在制备促进哺乳动物巨核细胞和/或巨核祖细胞生成的药物、治疗巨核细胞发育障碍的药物或者促进血小板生成的药物中的用途：
①抑制或降低NOTCH4基因表达的药物；
②抑制或阻断NOTCH4蛋白活性的药物；
③对NOTCH4基因进行完全敲除或者部分敲除的药物。
11.根据权利要求1或10所述的用途，其中，所述哺乳动物为灵长类。
12.根据权利要求1或10所述的用途，其中，所述哺乳动物为人。
13.根据权利要求10所述的用途，其中，所述抑制或阻断NOTCH4蛋白活性的药物为抗NOTCH4蛋白的抗体。
14.根据权利要求13所述的用途，其中，所述抗体为单克隆抗体。
15.根据权利要求10所述的用途，其中，所述对NOTCH4基因进行完全敲除或者部分敲除的药物用于完全敲除或者部分敲除NOTCH4基因的多核苷酸。
16.根据权利要求15所述的用途，其中，所述多核苷酸为siRNA。
17.根据权利要求15所述的用途，其中，所述多核苷酸为shRNA。
18.根据权利要求15所述的用途，其中，所述多核苷酸为用于CRISPR/Cas9系统的guideRNA。
19.一种宿主细胞，其含有一种重组载体，或者其中的NOTCH4基因被完全敲除或部分敲除；
其中，所述重组载体含有用于完全敲除或者部分敲除NOTCH4基因的多核苷酸；
其中，所述宿主细胞为诱导性多潜能干细胞或造血干细胞。
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