[发明专利]一种用于治疗进行性肌营养不良的药物

说明书

技术领域

本发明涉及一种中药，具体涉及一种用于治疗进行性肌营养不良的药物。

背景技术

进行性肌营养不良是一种由于基因缺陷所导致的肌肉变性病，原发于肌肉 的遗传性疾病，多因肌肉长期缺血或长期不能随意收缩造成的肌纤维萎缩退化 所致，以进行性加重的肌肉无力和萎缩为主要临床表现。本病可分五型：假肥 大型、面一肩一肱型、肢带型、眼肌型、远端型。主要症状特征有受累骨骼肌 肉萎缩或肌力减退，初见于肢体近端(肩胛带、骨盆带)呈对称性进行性肌萎 缩，甚则日久导致全身肌肉萎缩、肢体萎废不用。常继发于神经系统疾病，如 各种中枢性瘫痪、小儿麻痹后遗症、重症肌无力、周围神经疾患等。另外，如 肌肉损伤、骨质增生压迫神经、因骨折造成肢体的长期制动、长期自卫性肌痉 挛以及营养不良等均可导致肌肉萎缩、肌力减退。由于基因缺陷的不同，临床 症状出现的早晚不同，可以早至胎儿期，也可以在成年后。从疾病名称就可以 知道，肌营养不良的病程一般是进行性加重的，但疾病进展的速度快慢不一。

进行性肌营养不良属中医的“痿证”、“痿痹”等范畴。

病因

DMD基因所编码的蛋白称为抗肌萎缩蛋白(Dystrophin，Dys),分布于骨骼 肌和心肌的细胞膜上，起支架作用，保护肌细胞膜在肌肉收缩时不受损伤。由 于DMD基因缺陷，导致肌细胞膜上的抗肌萎缩蛋白功能异常，肌细胞受损伤， 出现进行性坏死、萎缩等，临床出现肌无力的症状与体征。某些DMD基因缺陷 导致Dystrophin完全缺失，临床表现为Duchenne肌营养不良，某些DMD基因 缺陷导致Dystrophin功能部分缺陷，临床表现为Becker肌营养不良。

肌营养不良的病理改变为肌纤维大小不一，脂肪结缔组织增生，可见肌纤 维坏死和再生。Dystrophin免疫组织化学染色可见抗肌萎缩蛋白表达缺失，具 有诊断意义。

临床表现

Duchenne肌营养不良患儿多于3～5岁逐渐出现症状，婴幼儿期多无症状， 也有部分细心的家长可能发现患儿其实从小运动发育就较同龄儿童稍有落后， 比如，正常儿童生后1岁独立行走，患儿可能1岁半～2岁开始独立行走，或者 一直行走不稳，往往被误认为缺钙或体质弱等原因而被忽视。随患儿年龄长大， 症状逐渐明显，常在入托后发现患儿运动能力较同龄儿差，动作不协调、笨拙， 奔跑跟不上同龄儿童。患儿逐渐出现步态异常，行走摇摆，俗称鸭步，上楼困 难，蹲下起来困难。从平卧位起来时，患儿往往先翻身呈俯卧位，先抬头，以 双手扶膝盖、大腿，缓慢直起躯干，站立，也就是所谓的Gower征阳性。患儿 体检除肌力和肌张力减低外，常可见腓肠肌肥大。肥大的腓肠肌触之质地较硬， 缺乏肌肉的弹性，是由于其内充填了大量增生的脂肪结缔组织，故称为假性肥 大。随病情进展，肌无力症状越来越重，大约12岁左右患儿失去独立行走能力。 之后，由于长期卧床，容易并发褥疮、坠积性肺炎等。由于呼吸肌无力、或合 并心脏受累等原因，在20岁左右可由于呼吸衰竭、心力衰竭而死亡。

Becker型肌营养不良较Duchenne肌营养不良临床症状轻，肌无力症状出 现晚且进展缓慢，多数于18岁后仍保持独立行走的能力，寿命不受影响或轻度 受影响。

药物治疗

①小剂量皮质类固醇激素可以降低肌酸磷酸肌酶水平，但不能阻止疾病的 进展。

②基因替代治疗和小分子治疗方法如antisenseoligonucleotide-induced exonskipping仍在实验阶段，有望在将来改善疾病的预后。

③中药治疗以髓入手，全身治疗，使病症开始好转，人体恢复正常生理机 能。

本发明所涉及药材均可见记载于《中华本草》。

发明内容

本发明旨在提供一种用于治疗进行性肌营养不良的药物，通过选择合适的 药材及其配比，达到安全有效治愈进行性肌营养不良的目的。

为了达到上述目的，本发明采用以下技术方案：

一种用于治疗进行性肌营养不良的药物，其特征在于，它是由以下重量配 比的原料药材制备而成：萆薢12份、青蛇莲10份、水案板10份、瑞香花4份、 锁阳10份、瞿麦6份、鸡血藤12份、佩兰13份。

下面结合中药学理论说明本发明有益效果：