[发明专利]用于递送核酸的新型脂质和脂质纳米颗粒制剂

权利要求书

1.具有以下结构(II)的聚乙二醇化的脂质：

或其药物可接受的盐；其中：

R¹⁰和R¹¹各自独立地为含有12至16个碳原子的直链的饱和的烃基链，其中所述烃基链任选地被一个或多个酯键中断；并且

z具有30至60的平均值。

2.如权利要求1所述的聚乙二醇化的脂质，其中z为45。

3.如权利要求1所述的聚乙二醇化的脂质，其具有以下结构之一：

其中n具有40至50的平均值。

4.包含权利要求1至3中任一项所述的聚乙二醇化的脂质和阳离子脂质的组合物。

5.如权利要求4所述的组合物，其中所述阳离子脂质具有式I结构：

或其药物可接受的盐，其中：

L¹和L²各自独立地为–O(C＝O)-、-(C＝O)O-或碳-碳双键；

R^1a和R^1b在每次出现时独立地(a)为H或C₁-C₁₂烃基，或(b)R^1a为H或C₁-C₁₂烃基，并且R^1b连同其连接的碳原子与相邻的R^1b连同其连接的碳原子一起形成碳-碳双键；

R^2a和R^2b在每次出现时独立地(a)为H或C₁-C₁₂烃基，或(b)R^2a为H或C₁-C₁₂烃基，并且R^2b连同其连接的碳原子与相邻的R^2b连同其连接的碳原子一起形成碳-碳双键；

R^3a和R^3b在每次出现时独立地(a)为H或C₁-C₁₂烃基，或(b)R^3a为H或C₁-C₁₂烃基，并且R^3b连同其连接的碳原子与相邻的R^3b连同其连接的碳原子一起形成碳-碳双键；

R^4a和R^4b在每次出现时独立地(a)为H或C₁-C₁₂烃基，或(b)R^4a为H或C₁-C₁₂烃基，并且R^4b连同其连接的碳原子与相邻的R^4b连同其连接的碳原子一起形成碳-碳双键；

R⁵和R⁶各自独立地为甲基或环烃基；

R⁷在每次出现时独立地为H或C₁-C₁₂烃基；

R⁸和R⁹各自独立地为未取代的C₁-C₁₂烃基；或者R⁸和R⁹，连同它们连接的氮原子，一起形成包含一个氮原子的5元、6元或7元杂环；

a和d各自独立地为0至24的整数；

b和c各自独立地为1至24的整数；并且

e为1或2，

条件是：

R^1a、R^2a、R^3a或R^4a中的至少一个为C₁-C₁₂烃基，或者L¹或L²中的至少一个为-O(C＝O)-或–(C＝O)O-；并且

当a为6时R^1a和R^1b不为异丙基，或者当a为8时R^1a和R^1b不为正丁基。