[发明专利]UsiRNA复合物有效
申请号: | 201510073136.X | 申请日: | 2009-12-03 |
公开(公告)号: | CN104673798B | 公开(公告)日: | 2018-03-20 |
发明(设计)人: | 迈克尔·V·滕普林;纳仁德拉·K·韦什;巴里·A·波利斯基;迈克尔·E·休斯顿 | 申请(专利权)人: | 阿克丘勒斯治疗公司 |
主分类号: | C12N15/113 | 分类号: | C12N15/113;A61K48/00;A61K31/713;A61P29/00;A61P3/06;A61P1/16;A61P25/00;A61P9/00;A61P31/12;A61P35/00;A61P19/08 |
代理公司: | 隆天知识产权代理有限公司72003 | 代理人: | 吴小瑛,王芝艳 |
地址: | 美国加利*** | 国省代码: | 暂无信息 |
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摘要: | |||
搜索关键词: | usirna 复合物 | ||
1.一种寡聚物,所述寡聚物包含一个或更多个2’-3’-开环单体和一个或更多个核糖核酸单体,且寡聚物包含有义链和反义链以及具有15至24个碱基对的双链区,其中所述有义链5’端的三个位置中的任一个或更多个位置被相同或不同的2’-3’-开环单体占据,并且其中所述2'-3'-开环单体是:
其中碱基为任何嘌呤或嘧啶。
2.根据权利要求1所述的寡聚物,其中所述寡聚物还包括所述有义链3’端的最后两个位置中的一个或两个被相同或不同的2’-3’-开环单体占据的寡聚物。
3.根据权利要求1所述的寡聚物,其中所述寡聚物还包括所述反义链3’端的最后两个位置中的一个或两个被相同或不同的2’-3’-开环单体占据的寡聚物。
4.一种寡聚物,所述寡聚物包含一个或更多个2’-3’开环单体和一个或更多个核糖核酸单体,且寡聚物包含有义链和反义链以及具有15至24个碱基对的双链区,其中所述反义链5、6、7以及8位中的一个或更多个位置被相同或不同的2’-3’-开环单体占据,其中所述反义链的位置从所述反义链5’端的1位开始计数,并且其中所述2'-3'-开环单体是:
其中碱基为任何嘌呤或嘧啶。
5.根据权利要求4所述的寡聚物,其中所述寡聚物还包括所述有义链3’端的最后两个位置中的一个或两个被相同或不同的2’-3’-开环单体占据的寡聚物。
6.根据权利要求4所述的寡聚物,其中所述寡聚物还包括所述反义链3’端的最后两个位置中的一个或两个被相同或不同的2’-3’-开环单体占据的寡聚物。
7.根据权利要求1-6任何一项所述的寡聚物,其中所述双链区具有19或20个碱基对。
8.根据权利要求1-6任何一项所述的寡聚物,其中所述有义链和所述反义链各自的长度为21或22个核苷酸单体。
9.根据权利要求1-6任何一项所述的寡聚物,其中所述寡聚物具有平端或3’端悬端。
10.根据权利要求1-6任何一项所述的寡聚物,其中所述反义链具有含至少15个连续核苷酸单体的区域,所述15个连续核苷酸单体与SEQ ID NO:12、34、56、78、100、124或147的任何15个连续的核苷酸单体相对应。
11.一种寡聚物,所述寡聚物包含一个或更多个2’-3’-开环单体和一个或更多个核糖核酸单体,且寡聚物包含有义链和反义链以及具有25至40个碱基对的双链区,其中所述反义链3’端的最后一个位置和所述有义链3’端的最后一个位置被相同或不同的2’-3’-开环单体占据,并且其中所述2'-3'-开环单体是:
其中碱基为任何嘌呤或嘧啶。
12.根据权利要求11所述的寡聚物,其中所述反义链3’端的最后两个位置被相同或不同的2’-3’-开环单体占据。
13.一种寡聚物,所述寡聚物包含一个或更多个2’-3’-开环单体和一个或更多个核糖核酸单体,且寡聚物包含有义链和反义链以及具有25至40个碱基对的双链区,其中所述有义链的21、22以及23位中的一个或更多个位置被相同或不同的2’-3’-开环单体占据,其中所述有义链的位置从所述有义链5’端的1位开始计数,并且其中所述2'-3'-开环单体是:
其中碱基为任何嘌呤或嘧啶。
14.一种寡聚物,所述寡聚物包含一个或更多个2’-3’-开环单体和一个或更多个核糖核酸单体,且寡聚物包含有义链和反义链以及具有25至40个碱基对的双链区,其中所述反义链的18、19、20、21以及22位中的一个或更多个位置被相同或不同的2’-3’-开环单体占据,其中所述有义链的位置从所述反义链3’端的1位开始计数,并且其中所述2'-3'-开环单体是:
其中碱基为任何嘌呤或嘧啶。
15.根据权利要求13或14所述的寡聚物,所述寡聚物还包括所述反义链3’端的最后两个位置中的一个或两个被相同或不同的2’-3’-开环单体占据的寡聚物。
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