[发明专利]UsiRNA复合物有效

专利信息
申请号: 201510073136.X 申请日: 2009-12-03
公开(公告)号: CN104673798B 公开(公告)日: 2018-03-20
发明(设计)人: 迈克尔·V·滕普林;纳仁德拉·K·韦什;巴里·A·波利斯基;迈克尔·E·休斯顿 申请(专利权)人: 阿克丘勒斯治疗公司
主分类号: C12N15/113 分类号: C12N15/113;A61K48/00;A61K31/713;A61P29/00;A61P3/06;A61P1/16;A61P25/00;A61P9/00;A61P31/12;A61P35/00;A61P19/08
代理公司: 隆天知识产权代理有限公司72003 代理人: 吴小瑛,王芝艳
地址: 美国加利*** 国省代码: 暂无信息
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摘要:
搜索关键词: usirna 复合物
【权利要求书】:

1.一种寡聚物,所述寡聚物包含一个或更多个2’-3’-开环单体和一个或更多个核糖核酸单体,且寡聚物包含有义链和反义链以及具有15至24个碱基对的双链区,其中所述有义链5’端的三个位置中的任一个或更多个位置被相同或不同的2’-3’-开环单体占据,并且其中所述2'-3'-开环单体是:

其中碱基为任何嘌呤或嘧啶。

2.根据权利要求1所述的寡聚物,其中所述寡聚物还包括所述有义链3’端的最后两个位置中的一个或两个被相同或不同的2’-3’-开环单体占据的寡聚物。

3.根据权利要求1所述的寡聚物,其中所述寡聚物还包括所述反义链3’端的最后两个位置中的一个或两个被相同或不同的2’-3’-开环单体占据的寡聚物。

4.一种寡聚物,所述寡聚物包含一个或更多个2’-3’开环单体和一个或更多个核糖核酸单体,且寡聚物包含有义链和反义链以及具有15至24个碱基对的双链区,其中所述反义链5、6、7以及8位中的一个或更多个位置被相同或不同的2’-3’-开环单体占据,其中所述反义链的位置从所述反义链5’端的1位开始计数,并且其中所述2'-3'-开环单体是:

其中碱基为任何嘌呤或嘧啶。

5.根据权利要求4所述的寡聚物,其中所述寡聚物还包括所述有义链3’端的最后两个位置中的一个或两个被相同或不同的2’-3’-开环单体占据的寡聚物。

6.根据权利要求4所述的寡聚物,其中所述寡聚物还包括所述反义链3’端的最后两个位置中的一个或两个被相同或不同的2’-3’-开环单体占据的寡聚物。

7.根据权利要求1-6任何一项所述的寡聚物,其中所述双链区具有19或20个碱基对。

8.根据权利要求1-6任何一项所述的寡聚物,其中所述有义链和所述反义链各自的长度为21或22个核苷酸单体。

9.根据权利要求1-6任何一项所述的寡聚物,其中所述寡聚物具有平端或3’端悬端。

10.根据权利要求1-6任何一项所述的寡聚物,其中所述反义链具有含至少15个连续核苷酸单体的区域,所述15个连续核苷酸单体与SEQ ID NO:12、34、56、78、100、124或147的任何15个连续的核苷酸单体相对应。

11.一种寡聚物,所述寡聚物包含一个或更多个2’-3’-开环单体和一个或更多个核糖核酸单体,且寡聚物包含有义链和反义链以及具有25至40个碱基对的双链区,其中所述反义链3’端的最后一个位置和所述有义链3’端的最后一个位置被相同或不同的2’-3’-开环单体占据,并且其中所述2'-3'-开环单体是:

其中碱基为任何嘌呤或嘧啶。

12.根据权利要求11所述的寡聚物,其中所述反义链3’端的最后两个位置被相同或不同的2’-3’-开环单体占据。

13.一种寡聚物,所述寡聚物包含一个或更多个2’-3’-开环单体和一个或更多个核糖核酸单体,且寡聚物包含有义链和反义链以及具有25至40个碱基对的双链区,其中所述有义链的21、22以及23位中的一个或更多个位置被相同或不同的2’-3’-开环单体占据,其中所述有义链的位置从所述有义链5’端的1位开始计数,并且其中所述2'-3'-开环单体是:

其中碱基为任何嘌呤或嘧啶。

14.一种寡聚物,所述寡聚物包含一个或更多个2’-3’-开环单体和一个或更多个核糖核酸单体,且寡聚物包含有义链和反义链以及具有25至40个碱基对的双链区,其中所述反义链的18、19、20、21以及22位中的一个或更多个位置被相同或不同的2’-3’-开环单体占据,其中所述有义链的位置从所述反义链3’端的1位开始计数,并且其中所述2'-3'-开环单体是:

其中碱基为任何嘌呤或嘧啶。

15.根据权利要求13或14所述的寡聚物,所述寡聚物还包括所述反义链3’端的最后两个位置中的一个或两个被相同或不同的2’-3’-开环单体占据的寡聚物。

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