[发明专利]利用肝细胞生长因子的两种以上的异构体的肌萎缩性侧索硬化症预防或治疗用组合物

说明书

本发明涉及肌萎缩性侧索硬化症(Amyotrophic Lateral Sclerosis)的预防或治疗用药学组合物，包含肝细胞生长因子(Hepatocyte Growt h Factor，HGF)的两种以上的异构体或对上述异构体进行编码的聚核苷酸作为有效成分。使用本发明的组合物，可有效地预防或治疗肌萎缩性侧索硬化症(Amyotrophic Lateral Sclerosis)。

技术领域

本专利申请针对2013年10月22日向韩国专利厅提出的韩国特许申请第KR10-2013-0126216号及2014年10月22日向韩国专利厅提出的韩国特许申请第KR10-2014-0143377号主张优先权，上述专利申请的公开事项插入于本说明书中作为参考。

本发明涉及肌萎缩性侧索硬化症的预防或治疗用组合物，包含肝细胞生长因子的两种以上的异构体或对上述异构体进行编码的聚核苷酸作为有效成分。

背景技术

肌萎缩性侧索硬化症(Amyotrophic Lateral Sclerosis：ALS)作为发生于运动神经元的疾病，最初，1869年由法国医生Jean-Martin Chartcot报告指出。之后，1939年作为美国有名的棒球选手的Lou Gehrig患这种疾病，并公知于一般人，从此还被称为葛雷克氏症(Lou Ge hrig’s disease)。

肌萎缩性侧索硬化症的预后将临床特征、电诊断测试及与症状相关的健康状态的排除作为基础。在与肌萎缩性侧索硬化症相关的几种基因有关临床实验中可使用的分子基因检查在遗传类型诊断及遗传咨询中起到重要的作用。

肌萎缩性侧索硬化症可通过常染色体显性、常染色体隐性或X-相关方法遗传。遗传咨询及危险评价取决于特定基因诊断的准确的诊断。

众所周知，延迟肌萎缩性侧索硬化症病的发展的药剂有利鲁唑(Riluzole)。众所周知，利鲁唑抑制认为破坏运动神经细胞的原因之一的过量的谷氨酸，从而可延迟肌萎缩性侧索硬化症的发展速度。但是，利鲁唑的临床效果无法改善肌萎缩性侧索硬化症的症状，在增加肌萎缩性侧索硬化症患者不做器管切开术而生存的期间(tracheostomy-freesurvival)方面结果不明确。如上所述，据报告，有助于肌萎缩性侧索硬化症患者的利鲁唑的真正的临床效果非常有限且模糊(Stewart et al,2001)。虽然如此，当前，除了如上所述的临床有用性模糊的利鲁唑之外，无对肌萎缩性侧索硬化症的有效的预防或治疗剂，因而当前需要开发对肌萎缩性侧索硬化症可呈现预防或治疗效果的药物。

另一方面，众所周知，以往有作为用于治疗基因的基因载体的多种表达载体。在本发明的一实施例中使用的pCK载体详细记载于PCT/KR99/000855中。并且，在PCT/KR03/000548中记载有包含在本发明中所使用的pCK-肝细胞生长因子X7重组载体的缺血性疾病或肝病治疗或预防用组合物。PCT/KR99/000855及PCT/KR03/000548的全部内容合并于本说明书作为参照。

本说明书全文中，参照了多篇论文及专利文献，并表示了其引用。所引用的论文及专利文献的公开内容全部插入于本说明书作为参照，从而更加明确说明本发明所属技术领域的水平及本发明的内容。

发明内容

要解决的问题

本发明人为了开发可预防或治疗肌萎缩性侧索硬化症的药物而锐意研究努力。其结果，查明了可利用包含两种以上的肝细胞生长因子(Hepatocyte Growth Factor；HGF)的异构体或对上述异构体进行编码的聚核苷酸作为有效成分的组合物治疗肌萎缩性侧索硬化症，从而完成了本发明。

因此，本发明的目的在于，提供肌萎缩性侧索硬化症的预防或治疗用药学组合物。

本发明的再一目的在于，提供肌萎缩性侧索硬化症的预防或治疗方法。