[发明专利]用于软骨细胞或软骨型细胞再生的基因治疗

权利要求书

1.在需要的个体的关节中产生软骨细胞或软骨型细胞的方法，包括 将编码一个或多个治疗性多核苷酸的表达载体递送至个体关节的步骤，其 中在递送时，关节中的细胞分化成软骨细胞或软骨型细胞和/或其中递送 刺激关节中的软骨细胞产生另外的细胞。

2.权利要求1的方法，其中所述治疗性多核苷酸编码全长基因产物 或全长基因产物的生物活性片段。

3.权利要求1的方法，其中所述治疗性多核苷酸编码选自胶原、胶 原形成基因产物、软骨形成基因产物、结缔组织形成基因产物、转录因子、 软骨基质基因、受体基因或信号分子的基因产物。

4.权利要求1的方法、其中所述治疗性多核苷酸选自COL1A1、COL1A2、 COL2A1、COL3A1、COL4A1、COL4A2、COL4A3、COL4A4、COL4A5、COL4A6、 COL5A1、COL5A2、COL5A3、COL6A1、COL6A2、COL6A3、COL6A4、COL6A5、 COL7A1、COL8A1、COL8A2、COL9A1、COL9A2、COL9A3、COL10A1、COL11A1、 COL11A2、COL12A1、COL13A1、COL14A1、COL15A1、COL16A1、COL17A1、 COL18A1、COL19A1、COL20A1、COL21A1、COL22A1、COL23A1、COL24A1、 COL25A1、COL26A1、COL27A1、COL28A1、Gata4、Mef2C、Tbx5、Sox5、 Sox6、Sox9、FGFR2、VEGF、MMP14、叉头、CD10、MMP13、WNT11、BAPX1、 IL-1R1、IGFBP5、MMP16、BMP2、ALK1、BMP5、IGF1、MMP13、ADAMTS5、 BCL10、MCOLN2、LRRC8C、PTGFR、RLF、MATN1、PDPN、TNFRSF18、ITGA10、 THBS3、SCYL1BP1、KCNT2、244533_at、ARF1、222348_at、SLC4A5、HSPC159、 RHOQ、MATN3、SULT1C2、236289_at、BCL2L11、FLJ16008、KLF7、NRP2、 SERPINE2、FN1、B3GNT7、ADAMTS9、ANKRD28、GALNTL2、IRAK2、SETD5、 FNDC3B、B3GNT5、CYTL1、IBSP、229221_at、PET112L、EDNRA、1563414_at、 OSMR、C1QTNF3、ZFYVE16、225611_at、MAST4、EDIL3、230204_at、 230895_at、HAPLN1、PDLIM4、cr5q35SQSTM1、SCUBE3、CMAH、236685_at、 BMP6、ULBP2、LRP11、SOD2、SYNJ2、WTAP、HIG2、KIAA1718、FAM62B、 UBE3C、TNFRSF10D、SLC25A37、ChGn、RB1CC1、C8orf72、EIF2C2、HAS2、 TRPS1、WISP1、235821_at、PTK2、ZCCHC7、RPS6、GLIS3、SLC28A3、 1555841_at、MGC17337、EDG2、229242_at、ITGB1、C10orf49、YME1L1、 AKR1C2、CHST3、LOXL4、SFXN3、228910_at、CD44、FOSL1、RELA、MMP12、 MMP13、MMP3、KIAA0999、ASAM、LOC399959、ETNK1、SOX5、CHST11、ATF1、 SRGAP1、DSPG3、LOC338758、KIAA0701、SLC41A2、RHOF、FZD10、NUPL1、 USP12、UFM1、LECT1、GPC6、ERO1L、BDKRB1、SEMA6D、LACTB、ARIH1、 CSPG4、AGC1、LOC283824、VASN、WWP2、NOS2A、LOC201181、MSI2、 PITPNC1、TGIF、1552288_at、1552289_a_at、ZNF146、RELB、MIA、ZNF160、 SNX5、BMP2、RNF24、HSUP1、MATN4、BIC、RUNX1、LIF、RP4-756G23.1、 RPS6KA3、TNMD、RP6-213H19.1及其组合。