[发明专利]作为溶酶体贮积症的修复剂的生育酚和生育酚衍生物

权利要求书

1.生育醌衍生物，其包括具有结构[1]的化合物：

其中

虚线键表示单键或双键；

R₁、R₂和R₃为烷基、氟烷基、卤素或H；

其中侧链为直链或支链的烷基链、烯基链或炔基链；

其中R₇为H或者单键或双键；并且

X为卤素。

2.权利要求1的醌衍生物，其具有结构[2]：

其中

R₁、R₂和R₃为烷基、氟烷基、卤素或H；

n为20；

R₄、R₅为烷基、氟烷基、羟基、烷氧基或H；

其中侧链为直链或支链的烷基链、烯基链或炔基链；并且

X为卤素。

3.药物组合物，其包含具有结构[1]的生育醌衍生物以及药学可接受的媒介物：

其中

虚线键表示单键或双键；

R₁、R₂和R₃为烷基、氟烷基、卤素或H；

其中侧链为直链或支链的烷基链、烯基链或炔基链；

其中R₇为H或者单键或双键；并且

X为卤素。

4.权利要求3的药物组合物，其中所述生育醌衍生物具有结构[4]：

其中

R₁、R₂和R₃为烷基、氟烷基、卤素或H；

n为20；

R₄、R₅为烷基、氟烷基、羟基、烷氧基或H；

其中侧链为直链或支链的烷基链、烯基链或炔基链；并且

X为卤素。

5.治疗溶酶体贮积症的方法，所述方法包括向有此需要的患者给药治疗有效量的药物组合物，所述药物组合物包含具有结构[1]的生育醌以及药学可接受的媒介物：

其中

虚线键表示单键或双键；

R₁、R₂和R₃为烷基、氟烷基、卤素或H；

其中侧链为直链或支链的烷基链、烯基链或炔基链；

其中R₇为H或者单键或双键；并且

X为卤素。

6.权利要求5的治疗方法，其中所述药物组合物包含具有结构[2]的醌衍生物：

其中

R₁、R₂和R₃为烷基、氟烷基、卤素或H；

n为20；

R₄、R₅为烷基、氟烷基、羟基、烷氧基或H；

其中侧链为直链或支链的烷基链、烯基链或炔基链；并且

X为卤素。

7.权利要求5的方法，其还包括向所述患者给药环糊精的步骤。

8.改善线粒体ATP产生的方法，所述方法包括：

使线粒体与具有结构[1]的化合物接触

其中

虚线键表示单键或双键；

R₁、R₂和R₃为烷基、氟烷基、卤素或H；

其中侧链为直链或支链的烷基链、烯基链或炔基链；

其中R₇为H或者单键或双键；并且

X为卤素。