[发明专利]治疗性化合物和组合物以及其作为PKM2调节剂的用途有效
| 申请号： | 201380063407.2 | 申请日： | 2013-11-08 |
| 公开（公告）号： | CN104822672B | 公开（公告）日： | 2018-08-28 |
| 发明（设计）人： | J·泊泊威次-马勒;J·O·撒德斯;R·扎勒;G·柴彻塔 | 申请（专利权）人： | 安吉奥斯医药品有限公司 |
| 主分类号： | C07D401/14 | 分类号： | C07D401/14;C07D401/12;C07D405/12;A61P7/00;A61K31/4709;A61K31/397;A61P35/00;C07D205/04 |
| 代理公司： | 北京市柳沈律师事务所 11105 | 代理人： | 邹宗亮 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 治疗 化合物 组合 及其 作为 pkm2 调节剂 用途 | ||
1.化合物或其药学上可接受的盐，所述化合物选自以下化合物中的任一种：
2.一种药物组合物，其包含如权利要求1所述的化合物或其药学上可接受的盐和药学上可接受的载体。
3.(1)如权利要求1所述的化合物或其药学上可接受的盐或(2)如权利要求2所述的药物组合物在制备用于活化有需要的受试者中的丙酮酸激酶R(PKR)活性的药物中的应用。
4.(1)如权利要求1所述的化合物或其药学上可接受的盐或(2)如权利要求2所述的药物组合物在制备用于增加红细胞(RBC)的寿命的药物中的应用。
5.如权利要求4所述的应用，其中所述化合物或其药学上可接受的盐或所述组合物直接体外添加至全血或压积细胞中。
6.如权利要求4所述的应用，其中将所述化合物或其药学上可接受的盐或所述组合物施用至有需要的受试者。
7.(1)如权利要求1所述的化合物或其药学上可接受的盐或(2)如权利要求2所述的药物组合物在制备用于调控血液中的2,3-二磷酸甘油酸水平的药物中的应用。
8.(1)如权利要求1所述的化合物或其药学上可接受的盐或(2)如权利要求2所述的药物组合物在制备用于治疗受试者的遗传性非球形红细胞溶血性贫血的药物中的应用。
9.(1)如权利要求1所述的化合物或其药学上可接受的盐或(2)如权利要求2所述的药物组合物在制备用于治疗受试者的镰状细胞贫血的药物中的应用。
10.(1)如权利要求1所述的化合物或其药学上可接受的盐或(2)如权利要求2所述的药物组合物在制备用于治疗受试者的丙酮酸激酶缺乏的药物中的应用，其中所述丙酮酸激酶缺乏是丙酮酸激酶R缺乏。
11.(1)如权利要求1所述的化合物或其药学上可接受的盐或(2)如权利要求2所述的药物组合物在制备用于治疗受试者的β-地中海贫血的药物中的应用。
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