[发明专利]用于增加CFTR活性的方法

权利要求书

1.一种用于增加受试者的粘液纤毛清除的方法，该方法包括向受试者给予囊性纤维化跨膜传导调节蛋白(CFTR)的激活剂的步骤，其中该受试者不具有细胞粘液纤毛清除器官的先天性或遗传性缺陷。

2.如权利要求1所述的方法，其中该受试者不具有CFTR的先天性或遗传性缺陷。

3.如权利要求1所述的方法，其中该受试者不具有细胞粘液纤毛清除器官的获得性异常。

4.如权利要求1所述的方法，其中该受试者不具有CFTR的获得性异常。

5.如权利要求1所述的方法，其中该受试者不具有细胞粘液纤毛清除器官的先天性或遗传性缺陷和细胞粘液纤毛清除器官的获得性异常。

6.如权利要求1所述的方法，其中该CFTR激活剂是具有下式的一种化合物：

其中：

R₁是＝O、OH或H；并且

R₂和R₃各自独立地是H、OH或取代的或未取代的C1-C7烷基。

7.如权利要求1所述的方法，其中该CFTR激活剂是具有下式的一种化合物

8.如权利要求1所述的方法，其中所述治疗增加了气道上皮细胞功能的参数。

9.如权利要求8所述的方法，其中此类参数是(ASL)的深度、顶侧纤毛液体(PCL)的深度、纤毛摆动频率(CBF)、粘液纤毛转运(MCT)的速率或以上的任意组合。

10.如权利要求8所述的方法，其中此类参数是ASL的深度、MCT的速率或以上的一个组合。

11.如权利要求10所述的方法，其中该受试者不具有CFTR的先天性或遗传性缺陷。

12.如权利要求10所述的方法，其中该受试者不具有细胞粘液纤毛清除器官的获得性异常。

13.如权利要求1所述的方法，其中所述给予增加了CFTR的活性。

14.一种用于治疗受试者的次优的粘液纤毛清除的方法，该方法包括向该受试者给予囊性纤维化跨膜传导调节蛋白(CFTR)的激活剂的步骤，其中该受试者不具有细胞粘液纤毛清除器官的先天性或遗传性缺陷。

15.如权利要求14所述的方法，其中该受试者不具有CFTR的先天性或遗传性缺陷。

16.如权利要求14所述的方法，其中该受试者不具有细胞粘液纤毛清除器官的获得性异常。

17.如权利要求14所述的方法，其中该受试者不具有CFTR的获得性异常。

18.如权利要求14所述的方法，其中该受试者不具有细胞粘液纤毛清除器官的先天性或遗传性缺陷和细胞粘液纤毛清除器官的获得性异常。

19.如权利要求14所述的方法，其中该CFTR激活剂是具有下式的一种化合物：

其中：

R₁是＝O、OH或H；并且

R₂和R₃各自独立地是H、OH或取代的或未取代的C1-C7烷基。

20.如权利要求14所述的方法，其中该CFTR激活剂是具有下式的一种化合物

21.如权利要求14所述的方法，其中所述治疗增加了气道上皮细胞功能的参数。

22.如权利要求21所述的方法，其中此类参数是(ASL)的深度、顶侧纤毛液体(PCL)的深度、纤毛摆动频率(CBF)、粘液纤毛转运(MCT)的速率或以上的任意组合。

23.如权利要求21所述的方法，其中此类参数是ASL的深度、MCT的速率或以上的一个组合。

24.如权利要求23所述的方法，其中该受试者不具有CFTR的先天性或遗传性缺陷。

25.如权利要求23所述的方法，其中该受试者不具有细胞粘液纤毛清除器官的获得性异常。

26.如权利要求14所述的方法，其中所述治疗增加了CFTR的活性。