[发明专利]用于治疗杜兴型肌营养不良症和贝克型肌营养不良症的具有改善特性的RNA调节性寡核苷酸有效
| 申请号： | 201380018177.8 | 申请日： | 2013-01-28 |
| 公开（公告）号： | CN104203289B | 公开（公告）日： | 2020-11-03 |
| 发明（设计）人： | 彼得·克里斯蒂安·德菲瑟;朱迪思·克里斯蒂娜·西奥多拉·范多伊特科姆 | 申请（专利权）人： | 比奥马林技术公司 |
| 主分类号： | A61K48/00 | 分类号： | A61K48/00;A61P21/00 |
| 代理公司： | 北京康信知识产权代理有限责任公司 11240 | 代理人： | 余刚;张英 |
| 地址： | 荷兰*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 用于 治疗 杜兴型肌 营养不良 贝克 具有 改善 特性 rna 调节 寡核苷酸 | ||
【权利要求书】：
1.一种寡核苷酸，由2’-O-甲基RNA单体和硫代磷酸酯骨架组成，并且其中，所述寡核苷酸的所有胞嘧啶碱基由5-甲基胞嘧啶碱基组成，用于治疗杜兴型肌营养不良症和贝克型肌营养不良症，并且其中，所述寡核苷酸：
a)由SEQ ID NO:200的碱基序列组成；或
b)由SEQ ID NO:199的碱基序列组成。
2.根据权利要求1所述的寡核苷酸，其中，与包含2’-O-甲基RNA单体和硫代磷酸酯骨架而不具有5-甲基胞嘧啶和5-甲基胞嘧啶以及2,6-二氨基嘌呤的相应的寡核苷酸相比，所述寡核苷酸具有改善的参数，其中所述改善的参数是：结合亲和力、动力学、外显子跳读活性、生物稳定性、组织内分布、细胞摄取、运输和/或免疫原性。
3.一种组合物，包含在权利要求1或2中限定的寡核苷酸。
4.根据权利要求3所述的组合物，其中，它包含至少一种赋形剂，所述赋形剂可以进一步辅助增强所述组合物和/或所述寡核苷酸靶向组织和/或细胞和/或递送进入组织内和/或细胞内。
5.权利要求1或2中限定的寡核苷酸或权利要求3或4中限定的组合物在制备在需要其的受试者中用于预防、治疗和/或延迟杜兴型肌营养不良症或贝克型肌营养不良症的药物中的应用。
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