[发明专利]醋酸棉酚在制药中的应用

说明书

技术领域

本发明涉及醋酸棉酚在制药领域的应用，特别涉及醋酸棉酚在制备抗雷氏综合症药物中的应用。

背景技术

雷氏综合症是一种严重的X染色体连锁的神经发育自闭症谱系障碍(autism spectrum disorder)，是国内外公认的MeCP2（methyl CpG–binding protein2，甲基化CpG结合蛋白2）单基因致病疾病。研究发现MeCP2基因的丢失或突变与雷氏综合症之间有直接的因果关系，为雷氏综合症提供了潜在的治疗标靶。对雷氏综合症小鼠模型的研究发现，其MeCP2功能的恢复可使成年小鼠的神经学症状逆转，使得雷氏综合症患者有了治愈的可能。

醋酸棉酚是锦葵科植物草棉、树棉或陆地棉成熟种子、根皮中提取的一种具有广泛药理作用的多元酚类化合物，具有抗生育、抗炎症、抗病毒等作用，其化学结构式如下：

现有技术将精制的醋酸棉酚以20mg/天的剂量用作男子节育药，明显地降低了精子的成活率；临床研究发现醋酸棉酚对男女生殖系统的肿瘤、子宫内膜异位症等妇科疾病也有明显的抑制作用。

在实现本发明的过程中，发明人发现现有技术至少存在以下问题：

现有技术对醋酸棉酚用途的研究主要集中在治疗男女生殖系统的肿瘤、子宫内膜异位症等妇科疾病方面，尚未发现其在制备治疗MeCP2突变的雷氏综合症药物中的应用。

发明内容

为了解决现有技术醋酸棉酚应用范围局限于肿瘤治疗的问题，本发明的目的在于提供醋酸棉酚在制药中的新用途，实现该目的的具体技术方案如下：

本发明实施例提供了醋酸棉酚在制备预防、缓解和/或治疗雷氏综合症的药物中的应用。

本发明的技术方案的解决基于下述的实验结果：本发明实施例通过药理学实验，给大鼠口服醋酸棉酚，然后分别对空白组和醋酸棉酚组进行western-blot（蛋白质印迹法）和免疫组化测定，并分别得到空白组和醋酸棉酚组的western-blot图和免疫组化结果示意图，由图可知：醋酸棉酚组与空白组相比，大鼠全脑中的MeCP2的含量显著地提高；大鼠皮层中的MeCP2的含量也得到显著地提高。可见醋酸棉酚能显著提高大鼠脑中MeCP2的含量，即醋酸棉酚能显著提高大鼠脑中MeCP2基因的含量，促进患者神经元的发育，从而使其神经系统的功能得到恢复，增加患者治愈的可能性。由此可知，醋酸棉酚可以用于制备抗MeCP2突变的雷氏综合症药物。

具体地，所述预防、缓解和/或治疗雷氏综合症的药物为预防或治疗有效量的醋酸棉酚，其中醋酸棉酚单独作为药物中的活性组分。

具体地，所述预防、缓解和/或治疗雷氏综合症的药物包含预防或治疗有效量的醋酸棉酚、与醋酸棉酚配伍的其他药类以及任选的药学上可接受的载体和/或辅料，可选地，其中的醋酸棉酚还可制备成和其药理相关的临床可接受的药物的衍生物。

具体地，所述预防、缓解和/或治疗雷氏综合症的药物的剂型选自溶液剂、悬液剂、乳剂、丸剂、胶囊剂、粉末剂、控制释放剂和持续释放制剂。

具体地，所述预防、缓解和/或治疗雷氏综合症的药物的给药方式选自经口给药，经鼻给药，胃肠外或直肠给药，椎管给药，静脉注射、肌肉注射、皮下注射。

本发明实施例提供的技术方案带来的有益效果是：

本发明实施例提供了醋酸棉酚在制药中新的应用，通过将醋酸棉酚用于制备预防、缓解和治疗由MeCP2突变引起的雷氏综合症的药物中，使该药物可明显增加患者大脑中MeCP2基因的含量，促进患者神经元的发育，从而使其神经系统的功能得到恢复，增加患者治愈的可能性。

附图说明

为了更清楚地说明本发明实施例中的技术方案，下面将对实施例描述中所需要使用的附图作简单地介绍，显而易见地，下面描述中的附图仅仅是本发明的一些实施例，对于本领域普通技术人员来讲，在不付出创造性劳动的前提下，还可以根据这些附图获得其他的附图。

图1a和图1b分别是本发明实施例一提供的大鼠全脑中，醋酸棉酚组与空白组的western-blot（蛋白质印迹）定性图和定量图；

图2a和图2b分别是本发明实施例一提供的大鼠大脑皮层中，醋酸棉酚组与空白组的western-blot（蛋白质印迹）定性图和定量图；

图3是本发明实施例二提供的醋酸棉酚组皮层的MeCP2染色免疫组化结果示意图；

图4是本发明实施例二提供的空白组皮层的MeCP2染色免疫组化结果示意图；

图5是本发明实施例二提供的空白对照组的免疫组化结果示意图。

其中，A空白组；

B醋酸棉酚组；