[发明专利]通过人成肌细胞移植的疾病预防和缓解

权利要求书

1.组合物，其用于治疗宿主中的II型糖尿病，包含：

供应量的培养的来自供体的遗传正常的成肌细胞，其以治疗有效剂量向宿主的至少一种肌肉施用；和 

治疗有效剂量的向所述宿主施用的免疫抑制剂，

由此通过成肌细胞细胞核转移向患者供应完整的人基因组，导致所述患者的基因转录物改变、肌肉介导的葡萄糖稳态改善和症状减轻。

2.权利要求1的组合物，其中所述培养的成肌细胞获自选自遗传正常组的供体，包括但不限于所述宿主的父亲或男性同胞。

3.权利要求1的组合物，其中对于II型糖尿病，所述培养的成肌细胞的所述选择的治疗有效剂量是约500亿个细胞，并且其中所述剂量以每毫升患者血清约1亿个细胞施用。

4.权利要求1的组合物，其中所述免疫抑制剂包含环孢菌素，所述环孢菌素在成肌细胞植入前5天开始以每天5到7mg/Kg体重口服施用，并且其中每周监测环孢菌素全血谷水平，并且所述环孢菌素剂量根据需要重新调整以保持约250 ng/mL的血液水平，直至断药开始时第三周的开始，在操作后第三周的结束时完全断药。

5.权利要求1的组合物，其中通过检测提供疾病症状减轻的多个基因的直接转录物的数量或质量的变化进行所述患者的II型糖尿病状态的改善的测定。

6.权利要求1的组合物，用于预防宿主中II型糖尿病症状的发生，由此通过成肌细胞细胞核的转移向所述患者供应完整的人基因组，导致基因转录物改变、正常葡萄糖稳态的保持和糖尿病症状的缺失。

7.发现用于糖尿病治疗的药物化合物或细胞治疗候选物的方法，包括将试验化合物暴露于细胞的体外、先体外后体内或体内的组，测定选自Bcl211、Cox10、Cptlb、Slc25a22、Slc25a25、Stard3、Timm17b和Tomm40的基因的一个或多个的基因活性，并使用阳性基因活性结果以确定用于糖尿病治疗的试验化合物的值。

8.权利要求7的方法，其中所述方法包括检测基因转录物。

9.发现用于糖尿病治疗的药物化合物或细胞治疗候选物的方法，包括将试验化合物暴露于细胞的体外、先体外后体内或体内的组，测定选自Acaca、Aebp1、Cfd、Gpd-1、Jun、PPARγ、Ptpn1和UCP1的基因的一个或多个的基因活性，并使用阳性基因活性结果以确定用于糖尿病治疗的试验化合物的值。

10.权利要求9的方法，其中所述方法包括检测基因转录物。