[发明专利]靶向连接蛋白的反义化合物及其使用方法

权利要求书

1.连接蛋白43下调量的连接蛋白43反义化合物在制备用于治疗受治疗者的眼的后段病症的药物中的用途，其中所述反义化合物是选自SEQ ID NO:1-3的核酸碱基序列。

2.根据权利要求1所述的用途，其中，所述后段病症包括黄斑裂孔、黄斑变性、视网膜撕裂、糖尿病视网膜病变、和玻璃体视网膜病变。

3.根据权利要求2所述的用途，其中，所述后段病症是黄斑变性。

4.根据权利要求2所述的用途，其中，所述后段病症是糖尿病视网膜病变。

5.根据权利要求1所述的用途，其中，所述反义化合物选自包括反义寡核苷酸和反义多核苷酸的组。

6.根据权利要求1所述的用途，其中，所述反义化合物靶向核酸分子的至少8个核酸碱基，其中所述核酸分子编码具有SEQ ID NO:12的核酸碱基序列的连接蛋白。

7.根据权利要求1-6中任一项所述的用途，其中，所述反义化合物是长度在15和35个核酸碱基之间的反义寡核苷酸。

8.根据权利要求1所述的用途，其中，所述反义化合物是包括天然存在的核酸碱基和未修饰的核苷间键的反义寡核苷酸。

9.根据权利要求1所述的用途，其中，所述反义化合物是包括至少一种修饰的核苷间键、至少一种修饰的糖部分、和/或至少一种修饰的核酸碱基的反义寡核苷酸。

10.根据权利要求9所述的用途，其中，所述修饰的核苷间键是硫代磷酸酯键。

11.根据权利要求1所述的用途，其中，所述反义化合物适合于通过眼内注射来给予。

12.根据权利要求11所述的用途，其中，所述反义化合物被给予一次。

13.根据权利要求11所述的用途，其中，所述反义化合物被给予多于一次。

14.根据权利要求1所述的用途，其中，所述受治疗者为人类。

15.普卢兰尼克酸或凝胶、以及连接蛋白43反义化合物在制备用于在受治疗者中促进与眼科操作有关的角膜伤口愈合的药物中的用途，其中所述连接蛋白43反义化合物以结合所述操作给予所述受治疗者的眼睛的量存在，所述连接蛋白43反义化合物的量在0.001至0.01mg/kg体重范围内并且在与所述受治疗者的眼睛有关的角膜细胞中抑制连接蛋白的表达，其中所述反义化合物是选自SEQ ID NO:1-3的核酸碱基序列。

16.普卢兰尼克酸或凝胶、以及连接蛋白43反义化合物在制备用于在受治疗者中促进与眼科操作有关的角膜伤口愈合的药物中的用途，其中所述连接蛋白43反义化合物以给予受治疗者的眼睛的量存在，所述连接蛋白43反义化合物的量在0.001至0.01mg/kg体重范围内并且在所述受治疗者的眼中或与所述眼有关的细胞中抑制连接蛋白的表达以及在所述受治疗者眼中或与所述眼有关的细胞中调节细胞的增殖、迁移、或分化，其中所述反义化合物是选自SEQ ID NO:1-3的核酸碱基序列。

17.普卢兰尼克酸或凝胶、以及连接蛋白43反义化合物在制备用于在受治疗者中促进与眼科操作有关的角膜伤口愈合的药物中的用途，其中所述连接蛋白43反义化合物以给予受治疗者的眼睛的量存在，所述连接蛋白43反义化合物的量在0.001至0.01mg/kg体重范围内并且在所述受治疗者的眼中或与所述眼有关的细胞中抑制连接蛋白的表达以及促进上皮细胞的累积，其中所述反义化合物是选自SEQ ID NO:1-3的核酸碱基序列。

18.普卢兰尼克酸或凝胶、以及连接蛋白43反义化合物在制备用于在受治疗者中促进与眼科操作有关的角膜伤口愈合的药物中的用途，其中所述连接蛋白43反义化合物以给予受治疗者的眼睛的量存在，所述连接蛋白43反义化合物的量在0.001至0.01mg/kg体重范围内并且在所述受治疗者的眼中或与所述眼有关的细胞中抑制连接蛋白的表达以及抑制细胞过多，其中所述反义化合物是选自SEQ ID NO:1-3的核酸碱基序列。