[发明专利]GCCR表达的反义调节有效
| 申请号： | 201280051744.5 | 申请日： | 2012-10-25 |
| 公开（公告）号： | CN103906838A | 公开（公告）日： | 2014-07-02 |
| 发明（设计）人： | 苏珊·M·弗赖尔;桑杰·巴诺特 | 申请（专利权）人： | ISIS制药公司 |
| 主分类号： | C12N15/11 | 分类号： | C12N15/11;C07H21/04;C12N5/00 |
| 代理公司： | 北京万慧达知识产权代理有限公司 11111 | 代理人： | 杨颖;段晓玲 |
| 地址： | 美国加利*** | 国省代码： | 美国;US |
| 权利要求书： | 查看更多 | 说明书： | 查看更多 |
| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | gccr 表达 反义 调节 | ||
1.一种化合物，其包含由12至30个连接的核苷组成并具有包含SEQ ID NO:4-56中的任一者的至少8个连续核碱基的部分的核碱基序列的修饰寡核苷酸，其中所述修饰寡核苷酸的所述核碱基序列与SEQ ID NO:1具有至少90%互补性。
2.一种化合物，其包含由12至30个连接的核苷组成并具有包含SEQ ID NO:36、6、7、10、11、33、35、39、42或43中的任一者的至少8个连续核碱基的部分的核碱基序列的修饰寡核苷酸，其中所述修饰寡核苷酸的所述核碱基序列与SEQ ID NO:1具有至少90%互补性。
3.一种化合物，其包含由12至30个连接的核苷组成并具有包含与SEQ ID NO:1的核碱基57825-57844、59956-59975、63677-63696、65938-65957、65939-65958、65940-65959、76224-76243、76229-76248、76255-76274或95513-95532的相等长度部分互补的至少8个连续核碱基的部分的核碱基序列的修饰寡核苷酸，其中所述修饰寡核苷酸的所述核碱基序列与SEQ ID NO:1具有至少90%互补性。
4.根据权利要求1、2或3所述的化合物，其由单链修饰寡核苷酸组成。
5.根据权利要求1或2所述的化合物，其中所述修饰寡核苷酸与SEQ ID NO:1具有至少95%互补性。
6.根据权利要求1、2或3所述的化合物，其中所述修饰寡核苷酸与SEQ ID NO:1具有至少96%互补性。
7.根据权利要求1、2或3所述的化合物，其中所述修饰寡核苷酸与SEQ ID NO:1具有至少97%互补性。
8.根据权利要求1、2或3所述的化合物，其中所述修饰寡核苷酸与SEQ ID NO:1具有至少98%互补性。
9.根据权利要求1、2或3所述的化合物，其中所述修饰寡核苷酸与SEQ ID NO:1具有至少99%互补性。
10.根据权利要求1、2或3所述的化合物，其中所述修饰寡核苷酸与SEQ ID NO:1具有至少100%互补性。
11.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中至少一个核苷间键联是修饰的核苷间键联。
12.根据权利要求11所述的化合物，其中每一核苷间键联是硫代磷酸酯核苷间键联。
13.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中所述修饰寡核苷酸的至少一个核苷包含修饰的糖。
14.根据权利要求13所述的化合物，其中所述至少一个修饰的糖是双环糖。
15.根据权利要求14所述的化合物，其中所述至少一个双环糖各包含4'-(CH2)-O-2'、4'-(CH2)2-O-2'或4'-CH(CH3)-O-2'基团。
16.根据权利要求14所述的化合物，其中所述至少一个双环糖各包含4'-CH(CH3)-O-2'桥联。
17.根据权利要求13所述的化合物，其中至少一个修饰的糖包含2'-O-甲氧基乙基。
18.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中至少一个核苷包含修饰的核碱基。
19.根据权利要求18所述的化合物，其中所述修饰的核碱基是5-甲基胞嘧啶。
20.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中所述修饰寡核苷酸包含：
由连接的脱氧核苷组成的缺口区段；
由连接的核苷组成的5'侧翼区段；以及
由连接的核苷组成的3'侧翼区段；
其中所述缺口区段定位于所述5'侧翼区段与所述3'侧翼区段之间，并且其中每一侧翼区段的每个核苷包含修饰的糖。
该专利技术资料仅供研究查看技术是否侵权等信息，商用须获得专利权人授权。该专利全部权利属于ISIS制药公司，未经ISIS制药公司许可，擅自商用是侵权行为。如果您想购买此专利、获得商业授权和技术合作，请联系【客服】
本文链接：http://www.vipzhuanli.com/pat/books/201280051744.5/1.html，转载请声明来源钻瓜专利网。
