[发明专利]可用于胆固醇动员的化合物、组合物和方法

权利要求书

1.式(II)的化合物：

或其药学上可接受的盐，其中

每个R⁹独立地是-H；

每个R¹⁰独立地是-OH；

Q¹和Q³中的每一个独立地是C(H)、C(OH)、或N；

Q²为C(NH(烷基))、C(O(烷基))、或C(N(烷基)(烷基))

X是CH₂或O；且

每个m独立地是0-2的整数，

其中所述烷基选自-甲基、-乙基、-正丙基、-正丁基、-正戊基、-正庚基、-异丙基、-仲丁基、-异丁基、-叔丁基、-异戊基、-新戊基、1-甲基丁基、2-甲基丁基、3-甲基丁基、1,1-二甲基丙基、1,2-二甲基丙基、环己基、环戊基或环丙基。

2.权利要求1所述的化合物或药学上可接受的盐，其中每个m是1。

3.具有以下结构的化合物：

或

或前述任一种的药学上可接受的盐。

4.组合物，其包含：有效量的权利要求1或权利要求3的化合物或该化合物的药学上可接受的盐，和药学上可接受的媒介物或载体。

5.权利要求4所述的组合物，其中所述组合物配制成用于口服给药。

6.权利要求4所述的组合物，其中所述组合物是片剂或胶囊剂的形式。

7.权利要求4所述的组合物，其中所述化合物或其盐以1 mg至1,000 mg的量存在。

8.权利要求1或权利要求3的化合物或该化合物的药学上可接受的盐在制备药物中的用途，该药物用于治疗脂蛋白代谢障碍。

9.权利要求8所述的用途，其中所述脂蛋白代谢障碍是：血脂异常、异常脂蛋白血症、脂蛋白过度产生或缺乏、总胆固醇升高、低密度脂蛋白浓度升高、甘油三酯浓度升高、胆汁中的脂质消除、胆汁中的磷脂消除、胆汁中的氧化固醇消除、或过氧化物酶体增殖物活化的受体-相关的障碍。

10.权利要求1或权利要求3的化合物或该化合物的药学上可接受的盐在制备药物中的用途，该药物用于治疗动脉粥样硬化。

11.权利要求10所述的用途，其中所述治疗提供所述动脉粥样硬化的至少一种症状的减轻。

12.权利要求11所述的用途，其中所述症状是阳痿。

13.权利要求1或权利要求3的化合物或该化合物的药学上可接受的盐在制备药物中的用途，该药物用于治疗异常胆汁产生。

14.权利要求1或权利要求3的化合物或其药学上可接受的盐用于制备药物的用途，所述药物用于监测受试者的心血管障碍的治疗进展的体外方法中，所述方法包括：

a. 测定所述受试者的血液的高密度脂蛋白中的游离胆固醇水平；

b. 在施用所述药物以后，监测所述受试者的血液中的游离胆固醇水平一段时间；和

c. 基于步骤a和b的结果的对比，评价所述受试者的改善水平。

15.权利要求14所述的用途，其中所述心血管障碍是从动脉至肝脏的胆固醇逆向转运或胆汁酸中的胆固醇消除。

16.权利要求1或权利要求3的化合物或该化合物药学上可接受的盐用于制备药物的用途，所述药物用于测定受试者的P2Y13活性水平的体外方法中，所述方法包括：

a. 测定所述受试者的血液的高密度脂蛋白中的游离胆固醇水平；

b. 在施用所述药物以后，监测所述受试者的血液中的游离胆固醇水平一段时间；和

c. 基于步骤a和b的结果的对比，评价所述受试者的P2Y13活性水平。