[发明专利]使用细菌毒素衍生的转运序列递送生物活性剂的系统和方法

权利要求书

1.一种分离的递送构建体，该构建体包括转运蛋白结构域和负荷，所述构建体能够将所述负荷递送至靶向的细胞内区室中。

2.一种分离的递送构建体，该构建体包括转运蛋白结构域和大分子，所述构建体能够在没有注射的情况下将所述大分子递送至受试者的生物区室中。

3.根据权利要求1或2中任一项所述的构建体，进一步包括可裂解接头。

4.根据权利要求1或2中任一项所述的构建体，其中所述转运蛋白结构域包括Cholix衍生的多肽序列。

5.根据权利要求1所述的构建体，其中所述负荷选自下组，该组由以下各项组成：大分子、小分子、siRNA、PNA、miRNA、DNA、质粒以及反义分子。

6.如权利要求1所述的构建体用于将负荷递送至靶向的细胞内区室中的用途。

7.如权利要求1所述的融合体或构建体用于将负荷经由基于纳米颗粒和树枝状化合物的载体而穿过生物膜的递送的用途。

8.如权利要求6所述的基于纳米颗粒和树枝状化合物的载体用于穿过生物膜递送负荷的用途，这些载体是用转运蛋白结构域修饰的，具有或不具有接头。

9.一种药物组合物，包括根据权利要求1-5中任一项所述的递送构建体和药学上可接受的载体。

10.一种编码递送构建体的多核苷酸，所述递送构建体包括转运蛋白结构域和负荷，所述构建体能够将所述负荷递送至靶向的细胞内区室中。

11.一种表达载体，包含如权利要求10所述的多核苷酸。

12.一种分离的宿主细胞，包含如权利要求11所述的表达载体。