[发明专利]作为治疗剂的寡核苷酸类似物的设计

权利要求书

1.一种短寡核苷酸化合物或其类似物，包含至少一个化学改性，其中该短寡核苷酸化合物或其类似物是具有抗微生物活性。

2.如权利要求1所述的短寡核苷酸化合物或其类似物，其是具有对抗RNA病毒及/或DNA病毒的抑制活性。

3.如权利要求2所述的短寡核苷酸化合物或其类似物，其中该RNA病毒及/或DNA病毒是选自C型肝炎病毒(HCV)、B型肝炎病毒(HBV)、人类乳突瘤病毒(HPV)、仙台(Sendai)病毒、牛痘病毒、流行性感冒病毒及其它黄病毒属(flaviviruses)。

4.如权利要求1所述的短寡核苷酸化合物或其类似物，其是具有免疫刺激活性。

5.如权利要求4所述的短寡核苷酸化合物或其类似物，其中该化合物或其类似物是为抗癌剂。

6.一种式(I)的化合物：

式(I)

或其医药上可接受的盐、消旋物、对映异构物、非对映异构物、几何异构物、或互变异构物，

其中

R¹及R²各自独立地为H、OH、-O-烷基、烷基、经取代的烷基、环烷基、芳基、经取代的芳基、芳烷基、杂环基、-O-芳基、或-O-杂芳基芳基；

R³是选自氢、烷基、经取代的烷基、-C(O)-烷基、-C(O)O-烷基、-C(O)-芳基、-C(O)O-芳基、-C(O)NH-烷基、-C(O)NH-芳基；

Y及Z各自独立地为O或S；

B₁及B₂于各次出现时独立地为腺嘌呤基、鸟嘌呤基、胸腺嘧啶基、胞嘧啶基、尿嘧啶基、或改性核苷部分；

m=1、2、3、4、5、或6；

R⁴于各次出现时独立地为一磷酸根、二磷酸根、或三磷酸根；但限制条件为该式(I)化合物是非为化合物5。

7.如权利要求6所述的化合物，其中该化合物是具有抗微生物活性，且能于试管内或于活体内诱导细胞制造抗微生物胜肽。

8.一种式(II)的化合物：

式(II)

或其医药上可接受的盐、消旋物、对映异构物、非对映异构物、几何异构物、或互变异构物，

其中

X=不存在、O、NH、NR、或S；

X₁=不存在、O、或NH；

A=不存在、芳基、或芳烷基；

n=0、1、2、3、4、或5；

R=烷基、经取代的烷基、环烷基、芳基、经取代的芳基、芳烷基、杂环基、-O-烷基、-O-杂芳基、或类固醇基；

R¹及R²各自独立地为H、OH、-O-烷基、烷基、经取代的烷基、环烷基、芳基、经取代的芳基、芳烷基、杂环基、-O-芳基、或-O-杂芳基芳基；

R³是选自氢、烷基、经取代的烷基、-C(O)-烷基、-C(O)O-烷基、-C(O)-芳基、-C(O)O-芳基、-C(O)NH-烷基、-C(O)NH-芳基；

Y及Z各自独立地为O或S；

B₁及B₂于各次出现时独立地为腺嘌呤基、鸟嘌呤基、胸腺嘧啶基、胞嘧啶基、尿嘧啶基、或改性核苷部分；

m为1、2、3、4、5、或6；

R⁴于各次出现时独立地为一磷酸根、二磷酸根、或三磷酸根，

但限制条件为于该式(II)化合物中，当m为2时，R⁴是非为H。

9.如权利要求8所述的化合物，其中该化合物是能诱导细胞制造抗微生物胜肽。

10.一种于患有抗微生物感染的一个体测量抗微生物反应的方法，该方法是包含使用细胞性红血球外衍生血色素(EEEH)蛋白质作为生物标记。

11.一种于一个体调控双股或单股RNA的免疫媒介功效的方法，该方法是包含对该个体投予有效量的化学改性siRNA。