[发明专利]使用短干扰核酸(siNA)的乙型肝炎病毒(HBV)基因表达的RNA干扰介导的抑制有效
| 申请号： | 201180050143.8 | 申请日： | 2011-08-12 |
| 公开（公告）号： | CN103282497B | 公开（公告）日： | 2018-07-10 |
| 发明（设计）人： | S.巴茨;D.布朗;M.罗宾逊 | 申请（专利权）人： | 瑟纳治疗公司 |
| 主分类号： | C12N15/11 | 分类号： | C12N15/11;C07H21/04 |
| 代理公司： | 中国专利代理(香港)有限公司 72001 | 代理人： | 刘健;万雪松 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 短干扰核酸 介导 乙型肝炎病毒 双链核酸分子 小核酸分子 诊断和治疗 短发夹RNA 短干扰RNA 基因表达 双链RNA 微小RNA 性状 响应 疾病 研究 | ||
1.抑制乙型肝炎病毒(HBV)表达的双链短干扰核酸(siNA)分子，其由有义链和反义链组成，所述有义链由核苷酸序列5’ – ugAGaGaaGuCCAcCaCGAUsU - 3’ (SEQ ID NO:410)组成，所述反义链由核苷酸序列5’ – B U
其中B是反向脱碱基部分；粗体核苷酸包含2'-O-甲基修饰，小写字母核苷酸包含2'-氟修饰，斜体核苷酸是脱氧核苷酸，并且s是硫代磷酸酯键。
2.组合物，其包含权利要求1的双链短干扰核酸(siNA)和药学上可接受的载体或稀释剂。
3.组合物，其包含：
(a) 权利要求1的双链短干扰核酸(siNA)；
(b) 阳离子脂质；
(c) 胆固醇；
(d) DSPC；和
(e) PEG-DMG。
4.组合物，其包含：
(a) 权利要求1的双链短干扰核酸(siNA)；
(b) (13Z,16Z)-N,N-二甲基-3-壬基二十二碳-13,16-二烯-1-胺；
(c) 胆固醇；
(d) DSPC；和
(e) PEG-DMG。
5.根据权利要求4所述的组合物，其中所述(13Z,16Z)-N,N-二甲基-3-壬基二十二碳-13,16-二烯-1-胺、胆固醇、DSPC和PEG-DMG具有分别50:30:10:2的摩尔比。
6.组合物，其包含权利要求5的组合物和药学上可接受的载体或稀释剂。
7.权利要求1的双链短干扰核酸(siNA)分子在制备药物中的用途，所述药物用于治疗患有状况的人受试者，所述状况通过乙型肝炎病毒(HBV)的作用介导。
8.根据权利要求7所述的用途，其中所述状况是HBV感染。
9.试剂盒，其包含权利要求1的双链短干扰核酸(siNA)。
10.根据权利要求7所述的用途，其中所述状况是肝脏疾病。
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