[发明专利]用于成人葡萄糖多聚体病(APBD)治疗的三庚酸甘油酯膳食无效
申请号: | 201180039168.8 | 申请日: | 2011-06-13 |
公开(公告)号: | CN103079555A | 公开(公告)日: | 2013-05-01 |
发明(设计)人: | R·希夫曼;F·莫歇尔 | 申请(专利权)人: | 贝勒研究院 |
主分类号: | A61K31/23 | 分类号: | A61K31/23;A61P3/00 |
代理公司: | 北京泛华伟业知识产权代理有限公司 11280 | 代理人: | 刘丹妮 |
地址: | 美国德*** | 国省代码: | 美国;US |
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摘要: | |||
搜索关键词: | 用于 成人 葡萄糖 多聚体病 apbd 治疗 庚酸 甘油酯 膳食 | ||
1.一种在患者中缓解症状、改善一种或多种运动技能、改善步态、治疗成人葡萄糖多聚体病(APBD)或其组合的方法,包括步骤:
确定需要缓解症状、改善一种或多种运动技能、改善步态、治疗APBD或其组合的患者;并且
每天给予该患者一定剂量的三庚酸甘油酯(C7TG),其中所述C7TG可任选地与一种或多种用于患者口服的食物产品混合。
2.权利要求1的方法,其中所述一种或多种运动技能和步态的改善选自无协助的步行时间、步频时间、支撑时间、步幅、步长和步行速度的增加。
3.权利要求1的方法,其中所述患者正在进行规律饮食,其中所述规律饮食包含蛋白质、碳水化合物和脂肪中的一种或多种来源。
4.权利要求1的方法,其中所述C7TG包含30-35%的患者的每日热量摄取。
5.权利要求1的方法,其中所述C7TG包含30%、31%、32%、33%、34%和35%的患者的每日热量摄取。
6.权利要求1的方法,其中给予患者的C7TG的量为1-2g/kg/24小时。
7.权利要求1的方法,其中给予患者的C7TG的量为1、1.1、1.2、1.3、1.4、1.5、1.6、1.7、1.8、1.9和2.0g/kg/24小时。
8.权利要求1的方法,其中所述剂量的C7TG按日给药6-8个月。
9.权利要求1的方法,进一步包括步骤:
通过测量患者体液中的一种或多种APBD的代谢标记物的水平来监控治疗的进展;
将所述一种或多种代谢物的水平与基线水平和对照水平相比较,其中所述基线水平是在开始治疗前患者的体液中的代谢物的水平,且对照水平是未患APBD的健康受试者的体液中的代谢物的水平;和
基于代谢物水平的比较结果继续或终止治疗、改变C7TG的剂量、改变C7TG的频率或改变C7TG的剂量和改变C7TG的频率两者。
10.权利要求9的方法,其中所述体液选自血液、血浆和尿。
11.权利要求1的方法,其中所述C7TG用于治疗一种或多种选自以下的疾病:糖原分支酶缺乏症、安德森病、福布斯氏病和Danon病。
12.一种用于在患者中缓解症状、改善一种或多种运动技能、改善步态、治疗成人葡萄糖多聚体病(APBD)或其任意组合的组合物,包含:
三庚酸甘油酯(C7TG),其中所述C7TG用作或混合于一种或多种用于口服以在患者中缓解症状、改善一种或多种运动技能、改善步态、治疗APBD或其任意组合的食物产品;以及
任选的感官载体和一种或多种任选的添加剂,所述添加剂选自:调味剂、维生素、矿物补充剂、蛋白质补充剂、着色剂和防腐剂。
13.权利要求12的组合物,其中所述一种或多种运动技能和步态的改进选自无协助的步行时间、步频时间、支撑时间、步幅、步长和步行速度的增加。
14.权利要求12的组合物,其中在所述组合物给药的同时在患者中维持规律饮食。
15.权利要求12的组合物,其中所述C7TG包含30-35%的患者的每日热量摄取。
16.权利要求12的组合物,其中所述C7TG包含30%、31%、32%、33%、34%和35%的患者的每日热量摄取。
17.权利要求12的组合物,其中给予患者的C7TG的量为1-2g/kg/24小时。
18.权利要求12的组合物,其中给予患者的C7TG的量为1、1.1、1.2、1.3、1.4、1.5、1.6、1.7、1.8、1.9和2.0g/kg/24小时。
19.权利要求12的组合物,其中所述剂量的C7TG按日给药6-8个月。
20.权利要求12的组合物,其中所述组合物用于治疗一种或多种选自以下的疾病:糖原分支酶缺乏症、安德森病、福布斯氏病和Danon病。
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