[发明专利]阳离子化当归多糖纳米粒基因传递系统及其制法

说明书

技术领域

本发明涉及当归多糖和涉及基因传递系统，具体涉及一种阳离子化当归多糖纳米粒基因传递系统。

背景技术

基因治疗已打开了其在生物医药领域的广阔应用前景，可用于治疗遗传性疾病和后天性疾病如血友病、囊性纤维病、妇科疾病等[参见：Jay Lozier. Gene therapy of the hemophilias. Seminars in Hematology, 2004, 41 (4) :287~296. Uta Griesenbach, A. Christopher Boyd. Pre-clinical and clinical endpoint assays for cystic fibrosis gene therapy. Journal of Cystic Fibrosis, 2005, 4 (2) :89~100.Memy H, Hassan, Essam E, Othman, Daniela Hornung, Ayman A1-Hendy. Gene therapy of benign gynecological diseases. Advanced Drug Delivery Reviews, 2009,61(10) :822~835.]。基因治疗技术的关键在于能够有效地将外源基因传递进细胞核并使其高效的表达[参见：I.Yudovin-Farber, A.J.Domb. Cationic polysaccharides for gene delivery. Materials Science and Engineering: C, 2007, 27 (3) :595~598.]。目前，基因传递技术被分为三大类：电穿孔、显微注射和载体介导的基因传递系统（gene delivery systems，GDS）[参见：Patrick Wunderbaldinger, Alexei BogdanovJr, Ralph Weissleder. New approaches for imaging in gene therapy. European Journal of Radiology, 2000, 34 (3) :156~165.Mari Dezawa, Masahiko Takano, Hisanari Negishi, Xiaofen Mo, Toshiyuki Oshitari, Hajime Sawada. Gene transfer into retinal ganglion cells by in vivo electroporation: a new approach. Micron, 2002, 33 (1) : 1~6. Yoichiroh Hosokawa, Seriya lguchi, Ryohel Yasukuni, Yuji Hiraki, Chisa Shukunami, Hiroshi Masuhara. Gene delivery process in a single animal cell after femtosecond laser microinjection. Applied Surface Science, 2009, 255 (24) : 9880~9884.]，而后者已成为基因治疗技术的研究热点。

常用的GDS包括病毒载体和非病毒载体两大类，虽然前者表现出较高的转染效率但其潜在的致瘤性、诱导宿主免疫反应、装载容量有限、代价高等局限性制约了其在基因治疗领域的广泛应用。而非病毒载体的安全、低毒、无免疫原性、特异性和装载容量大等特点已受到该技术领域广大研究者的青睐。