[发明专利]包括MG29核酸、多肽的组合物和相关使用方法有效

专利信息
申请号: 200980136473.1 申请日: 2009-07-16
公开(公告)号: CN102159235A 公开(公告)日: 2011-08-17
发明(设计)人: 麻建杰;诺厄·魏斯勒德 申请(专利权)人: 新泽西医科和牙科大学
主分类号: A61K38/17 分类号: A61K38/17;A61P21/00;A61K48/00
代理公司: 北京康信知识产权代理有限责任公司 11240 代理人: 李丙林;张英
地址: 美国新*** 国省代码: 美国;US
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摘要:
搜索关键词: 包括 mg29 核酸 多肽 组合 相关 使用方法
【权利要求书】:

1.一种调节肌肉功能的方法,包括给予有效量的调节肌肉细胞内的MG29基因表达、蛋白质水平、活性;MG29受体基因表达、蛋白质水平、活性或其组合中的至少一个的作用剂,其中所述作用剂有效调节肌肉功能。

2.根据权利要求1所述的方法,其中,所述作用剂是MG29多肽、MG29受体多肽、编码MG29多肽的核酸、编码MG29受体多肽的核酸、能够杂交于MG29基因的核酸、能够杂交于MG29 mRNA转录物的核酸,或能够改变MG29基因表达、MG29 mRNA周转、MG29蛋白质活性或MG29蛋白-蛋白相互作用中的至少一个的化合物中的至少一种。

3.根据权利要求1所述的方法,其中,所述有效量是0.1mg/kg体重/天至1000mg/kg体重/天。

4.根据权利要求1所述的方法,其中,所述组合物还包括药用载体或赋形剂。

5.根据权利要求2所述的方法,其中,所述作用剂能够通过抑制MG29mRNA结合蛋白的表达或活性来上调MG29蛋白质水平。

6.根据权利要求5所述的方法,其中,所述MG29结合蛋白与MG29mRNA转录物的3’UTR相互作用。

7.根据权利要求2所述的方法,其中,所述MG29多肽选自由SEQ IDNO.1至SEQ ID NO.20或其生物活性部分构成的组。

8.根据权利要求2所述的方法,其中,所述编码MG29多肽的核酸显示出与选自由SEQ ID NO.21至SEQ ID NO.26构成的组中的核酸具有至少30%的序列同源性。

9.根据权利要求2所述的方法,其中,所述能够杂交于MG29 mRNA转录物的核酸是抑制RNA或反义RNA中的至少一个。

10.根据权利要求9所述的方法,其中,所述抑制RNA是microRNA。

11.根据权利要求1所述的方法,其中,所述作用剂是能够分化成肌细胞的干细胞,其中所述干细胞被修饰使得其显示出MG29的增强的活性或表达。

12.一种治疗或预防肌肉病理的方法,包括给予有效量的调节肌肉细胞或组织中的MG29基因表达、蛋白质水平、活性;MG29受体基因表达、蛋白质水平、活性或其组合中的至少一个的作用剂,其中所述作用剂有效治疗或预防所述肌肉病理。

13.根据权利要求12所述的方法,其中,所述肌肉病理是选自由肌肉疲劳、肌肉萎缩、恶病质、少肌症、肌营养不良、心肌缺血、心力衰竭和离子通道疾病构成的组中的至少一种。

14.根据权利要求13所述的方法,其中,所述肌肉疲劳是年龄相关的肌肉疲劳。

15.根据权利要求13所述的方法,其中,所述肌肉疲劳是由于运动或用力。

16.一种筛选用于调节肌肉细胞或组织中的MG29基因表达、蛋白质水平、活性;MG29受体基因表达、蛋白质水平、活性或其组合中的至少一个的作用剂的方法,包括提供肌肉细胞或组织,测量MG29基因表达、蛋白质水平、活性;MG29受体基因表达、蛋白质水平、活性或其组合中的至少一个从而建立对照值;使测试作用剂接触所述肌肉细胞或组织;测量MG29基因表达、蛋白质水平、活性;MG29受体基因表达、蛋白质水平、活性或其组合中的至少一个,以及将所述对照值和所述测试值进行比较,其中在所述测试值和对照值之间观察到的变化表示作用剂能够调节肌肉细胞或组织中的MG29基因表达、蛋白质水平、活性;MG29受体基因表达、蛋白质水平、活性或其组合中的至少一个。

17.一种具有10至100个核苷酸的抑制寡核苷酸,其中,所述寡核苷酸与编码MG29多肽的核酸的至少一部分或编码MG29多肽的核酸的3’UTR或5’UTR内的区域杂交。

18.一种具有MG29的修饰等位基因、重组MG29转基因、包括MG29转基因或能够与MG29核酸杂交的核酸的载体中的至少一个的转基因生物。

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