[发明专利]控制基因表达

权利要求书

1.一种合成基因，其能够阻抑，延迟或降低动物细胞中的靶基因表达，其中所述合成基因含有外源核酸分子，所述核酸分子含有多拷贝的与所述靶基因的核苷酸序列基本上相同的大于20个核苷酸的核苷酸序列，其中所述多拷贝作为间断回文序列呈现，而所述外源核酸可操作性地处于单启动子序列控制下。

2.权利要求1的合成基因，其中所述靶基因与所述细胞的基因组是内源性的。

3.权利要求1的合成基因，其中所述靶基因与所述细胞的基因组是非内源性的。

4.包含权利要求1至3中任一项的合成基因的组合物，与载体、赋形剂或稀释剂结合。

5.包含权利要求1至3中任一项的合成基因的分离的动物细胞。

6.权利要求1至3中任一项的合成基因用于阻抑、延迟或降低动物细胞中的靶基因表达的用途。

7.阻抑，延迟或降低动物细胞中的靶基因表达的方法，所述方法包括：所述核酸分子i)选择外源核酸分子，含有多拷贝的与所述靶基因的核苷酸序列或其区域基本上相同的大于20个核苷酸的核苷酸序列，其中所述多拷贝作为间断回文序列呈现，ii)生产包含所述可操作性地处于单启动子序列控制下的外源核酸分子的合成基因，

iii)将所述合成基因引入到所述细胞中，和

iv)在所述细胞中表达所述合成基因，

其中所述靶基因的受到阻抑、延迟或降低的表达不是通过阻抑或降低所述靶基因的转录而排他性地实现的，并且

其中所述方法不是通过外科手术或疗法治疗人或动物体的方法，或在人或动物体上实施的诊断方法。

8.权利要求7的方法，其中所述靶基因对于所述细胞是内源性的。

9.权利要求7的方法，其中所述靶基因对于所述细胞是非内源性的。

10.权利要求7的方法，其中所述靶基因的mRNA转录产物的翻译被降低或延迟。

11.权利要求7的方法，其中所述靶基因的mRNA转录物被内源性宿主细胞系统序列特异性地降解。