[发明专利]具有强RNA干涉效果的脂质修饰的双链RNA无效
| 申请号： | 200880113141.7 | 申请日： | 2008-10-24 |
| 公开（公告）号： | CN101835497A | 公开（公告）日： | 2010-09-15 |
| 发明（设计）人： | 久保贵纪;大庭英树;丰福秀一;林宏刚 | 申请（专利权）人： | 独立行政法人产业技术综合研究所;大塚制药株式会社 |
| 主分类号： | A61K47/48 | 分类号： | A61K47/48 |
| 代理公司： | 北京市金杜律师事务所 11256 | 代理人： | 杨宏军 |
| 地址： | 日本*** | 国省代码： | 日本;JP |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 具有 rna 干涉 效果 修饰 | ||
1.一种脂质修饰的双链RNA，其包含具有与靶基因中的靶序列互补的核苷酸序列的有义链，及具有与所述有义链互补的核苷酸序列的反义链，所述双链RNA能够抑制所述靶基因的表达，并且所述有义链具有直接或通过连接体连接到从5’末端起第1～6个核苷酸中的至少一个上的脂质。
2.如权利要求1所述的脂质修饰的双链RNA，其在有义链的5’末端侧为平端，并且在有义链的3’末端侧为平端或具有悬端。
3.如权利要求1所述的脂质修饰的双链RNA，其在有义链的5’末端侧及3’末端侧均具有悬端。
4.如权利要求1～3中任一项所述的脂质修饰的双链RNA，其中所述有义链由21～27个核苷酸组成。
5.如权利要求2所述的脂质修饰的双链RNA，其在有义链的5’末端侧及3’末端侧均为平端，并且有义链及反义链各自由27个核苷酸组成。
6.如权利要求2所述的脂质修饰的双链RNA，其在有义链的5’末端侧及3’末端侧均为平端，并且有义链及反义链各自由23个核苷酸组成。
7.如权利要求2所述的脂质修饰的双链RNA，其在有义链的5’末端侧为平端，有义链由25个核苷酸组成，且反义链由23个核苷酸组成。
8.如权利要求3所述的脂质修饰的双链RNA，其中有义链及反义链各自由21个核苷酸组成。
9.如权利要求1～8中任一项所述的脂质修饰的双链RNA，其中所述脂质为具有6～50个碳原子的脂肪酸。
10.如权利要求1～9中任一项所述的脂质修饰的双链RNA，其中所述脂质为月桂酸、硬脂酸、肉豆蔻酸或棕榈酸。
11.如权利要求1～10中任一项所述的脂质修饰的双链RNA，其中所述脂质通过连接体与从有义链的5’末端起第1～6个核苷酸中的至少一个连接，所述连接体由下述结构式表示
-NH-(CH2)n1- (L-4)
其中，n1为1～40的整数。
12.一种药物组合物，含有权利要求1～10中任一项所述的脂质修饰的双链RNA及药学上可接受的基质。
13.权利要求1～10中任一项所述的脂质修饰的双链RNA在制备用于抑制靶基因表达的药物组合物中的应用。
14.一种抑制靶基因表达的方法，包括将权利要求1～10中任一项所述的脂质修饰的双链RNA导入细胞来抑制靶基因的表达。
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