[发明专利]靶向的聚赖氨酸树状聚体治疗剂改性的大分子2

权利要求书

1.一种大分子，其包含：

A.树状聚体，其包含

(i)核心部分，其具有用于与第一功能部分连接的第一氨基氮原子， 以及用于与赖氨酸或赖氨酸类似物构造单元连接的至少两个其他的氨 基氮原子，其中核心部分是三氨基、四氨基或五氨基化合物；

(ii)至少一层赖氨酸或赖氨酸类似物构造单元，其最外层具有用 于与一个或多个第二功能部分连接的表面氨基氮原子，这些所述的至少 一层通过所述的核心部分的至少两个其他氨基氮原子而与所述的核心 部分连接，并且其中所述赖氨酸类似物构造单元是具有单一一个顶部羧 基、以及两个或三个伯胺基团的分子；以及

B.第一功能部分，其通过所述的第一氨基氮原子与所述的核心部分 连接；

C.一个或多个第二功能部分，其与赖氨酸或赖氨酸类似物构造单元 的最外层的表面氨基氮原子连接；

其中

所述的第一和第二功能部分之一是药代动力学改性剂试剂，而第一 和第二功能部分的另一个选自药学活性试剂和相互作用试剂；其中相互 作用试剂是靶向试剂。

2.根据权利要求1的大分子，其中所述的构造单元选自：

赖氨酸*1，其具有以下结构：

甘氨酰-赖氨酸*2，其具有以下结构：

类似物3，其具有以下结构，其中a为整数1或2；而b和c独立 地为整数1、2、3或4，

类似物4，其具有以下结构，其中a为整数0、1或2；而b和c独 立地为整数2、3、4、5或6，

类似物*5，其具有以下结构，其中a为整数0、1、2、3、4或5； 而b和c独立地为整数1、2、3、4或5，

类似物6，其具有以下结构，其中a为整数0、1、2、3、4或5； 而b和c独立地为整数0、1、2、3、4或5，

类似物7，其具有以下结构，其中a为整数0、1、2、3、4或5； 而b和c独立地为整数1、2、3、4或5，

类似物8，其具有以下结构，其中a为整数0、1、2、3、4或5； 而b、c和d独立地为整数1、2、3、4或5，

类似物9，其具有以下结构，其中a为整数0、1、2、3、4或5； 而b和c独立地为整数1、2、3、4或5，

其中，所述构造单元的任何亚甲基都可以被亚甲氧基(CH ₂-O)或亚乙 氧基(CH₂-CH₂-O)替代，前体条件是这种替代不会导致在所述的构造单元 内形成碳酸酯(-O-C(O)-O-)或氨基甲酸酯(-O-C(O)-N-)部分。

3.根据权利要求2的大分子，其中所述的构造单元选自赖氨酸1、 甘氨酰-赖氨酸2或赖氨酸类似物5：

其中a为整数0、1或2，并且其中1、2或5的任何亚甲基可以被 亚甲氧基或亚乙氧基替代，前体条件是这种替代不会导致在所述的构造 单元内形成碳酸酯或氨基甲酸酯部分。

4.根据权利要求1的大分子，其中所述的核心为三氨基化合物， 该化合物得自赖氨酸或赖氨酸类似物与二氨基化合物的一个氨基氮原 子的反应，其中所述的二氨基化合物选自：

其中a为1-9的整数，

其中a、b和c独立地为整数1、2、3、4或5；而d为0-100的整 数，

其中a和b独立地为整数0、1、2、3、4或5，

其中a和c独立地为整数1、2、3、4、5或6，并且其中b为整数 0、1、2、3、4、5或6，

其中a和d独立地为整数1、2、3、4、5或6，并且其中b和c独 立地为整数0、1、2、3、4、5或6。

5.根据权利要求4的大分子，其中化合物10的a是1-5的整数。