[发明专利]用于蛋白替代疗法的合成的MeCP2序列有效
| 申请号： | 200680054148.7 | 申请日： | 2006-04-07 |
| 公开（公告）号： | CN101415726A | 公开（公告）日： | 2009-04-22 |
| 发明（设计）人： | F·A·莱肯 | 申请（专利权）人： | 乔治－奥古斯特－哥廷根大学公共利益基金会 |
| 主分类号： | C07K14/46 | 分类号： | C07K14/46 |
| 代理公司： | 北京北翔知识产权代理有限公司 | 代理人： | 张广育;姜建成 |
| 地址： | 德国*** | 国省代码： | 德国;DE |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 用于 蛋白 替代 疗法 合成 mecp2 序列 | ||
1.一种多肽，由(i)MeCP2蛋白，和(ii)一个来源自人类免疫缺陷病毒1 的转录反式激活因子蛋白的蛋白转导结构域构成，其中所述MeCP2蛋白与 所述蛋白转导结构域相融合，用于治疗神经变性疾病或神经发育疾病的方法 中。
2.权利要求1的多肽，其中所述神经发育疾病为Rett综合征。
3.权利要求1的多肽，其中神经发育疾病是由于MeCP2表达的降低或 MeCP2功能受损导致的。
4.权利要求1的多肽，其中所述MeCP2蛋白是人源的。
5.权利要求1的多肽，其中所述MeCP2蛋白是人类MeCP2异构体e1 或人类MeCP2异构体e2。
6.权利要求1的多肽，其中所述治疗方法包括将所述多肽给予哺乳动 物。
7.权利要求1的多肽，其中所述多肽包含于一种药物组合物中。
8.权利要求7的多肽，其中所述药物组合物的给药剂量为每克哺乳动物 体重给药0.1-200μg多肽。
9.权利要求7或8的多肽，其中所述药物组合物被至少每天或每两天给 药一次。
10.权利要求1-9任一项的多肽用于制备一种用于预防和/或治疗神经变 性疾病或神经发育疾病的药物组合物的用途。
11.权利要求10的用途，其中所述神经发育疾病是由于MeCP2表达的 降低或MeCP2功能受损导致的。
12.权利要求11的用途，其中所述神经发育疾病为Rett综合征。
13.一种多肽用于制备治疗神经变性疾病或神经发育疾病的药剂的用 途，其中所述多肽由(i)MeCP2蛋白，和(ii)一个来源自人类免疫缺陷病毒1 的转录反式激活因子蛋白的蛋白转导结构域构成，其中所述MeCP2蛋白与 所述蛋白转导结构域相融合。
14.权利要求13的用途，其中所述融合多肽包含于一种药物组合物中。
15.权利要求13或14的用途，其中所述神经发育疾病为Rett综合征。
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