[发明专利]治疗重症肌无力的方法

权利要求书

1.一种治疗或预防重症肌无力的方法，其包括向有此需要的对象 施用治疗或预防有效量的结合补体C5的药剂。

2.治疗或预防有效量的结合补体C5的药剂在制备治疗或预防重症 肌无力的药物中的用途。

3.根据权利要求1的方法或根据权利要求2的用途，其中所述药 剂用于阻止C5转化酶将补体C5切割成补体C5a和补体C5b-9。

4.根据权利要求1至3中任一项的方法或用途，其中所述药剂以 小于0.2mg/ml的IC₅₀结合C5。

5.根据权利要求1至4中任一项的方法或用途，其中所述药剂来 源于食血节肢动物。

6.根据权利要求1至5中任一项的方法或用途，其中所述结合C5 的药剂是蛋白质，其包含图2中氨基酸序列的第19至168位氨基酸或 者由其组成，或者是该蛋白质的功能等价物。

7.根据权利要求1至5中任一项的方法或用途，其中所述结合C5 的药剂是蛋白质，其包含图2中氨基酸序列的第1至168位氨基酸或者 由其组成，或者是该蛋白质的功能等价物。

8.根据权利要求1至5中任一项的方法或用途，其中所述药剂是 编码如权利要求6或7所述蛋白质的核酸分子。

9.根据权利要求8的方法或用途，其中所述核酸分子包含图2中 核苷酸序列的第53至507位碱基或者由其组成。

10.根据权利要求9的方法或用途，其中所述核酸分子包含图2中 核苷酸序列的第1至507位碱基或者由其组成。

11.根据权利要求1至10中任一项的方法或用途，其中所述对象 是哺乳动物，优选人。

12.根据权利要求1至11中任一项的方法或用途，其中以足以结 合对象中尽可能多的可利用C5、更优选所有可利用C5的剂量施用所述药 剂。

13.根据权利要求1至12中任一项的方法或用途，其中以足以减 少体重减轻和/或肌无力的剂量施用所述药剂。

14.根据权利要求1至13中任一项的方法或用途，其中以1mg/kg 至15mg/kg的剂量施用所述药剂。

15.根据权利要求1至14中任一项的方法或用途，其中以13mg/kg 的单剂量腹膜内施用所述药剂。

16.根据权利要求1至13中任一项的方法或用途，其中以13mg/kg 的剂量腹膜内施用所述药剂，接着每12小时以4mg/kg的剂量施用。

17.根据权利要求1至16中任一项的方法或用途，其中作为治疗 方案的一部分施用所述结合C5的药剂，所述治疗方案还包括施用治疗 重症肌无力的其它药物。

18.根据权利要求17的方法或用途，其中所述的其它药物是抗胆 碱酯酶剂，比如新斯的明和吡斯的明，或者是免疫抑制药物，比如泼尼 松、环孢霉素、和硫唑嘌呤。

19.根据权利要求17或18的方法或用途，其中与所述其它药物同 时、依次或分别地施用所述结合C5的药剂。

20.根据权利要求1至19中任一项的方法或用途，其中所述重症 肌无力是轻度重症肌无力或重度重症肌无力。