[发明专利]用于治疗补体－相关失调的适体治疗

权利要求书

1.一种组合物，其包括治疗有效剂量的适体或其盐类，其中适体包括与聚乙二醇亚基共轭的对应序列号：4的核酸序列。

2.根据权利要求1的组合物，其中聚乙二醇亚基包括大于10kDA的分子量。

3.根据权利要求1的组合物，其中聚乙二醇亚基包括从20kDA，30kDA和40kDA组成的组中选择的分子量。

4.根据权利要求1的组合物，其中聚乙二醇亚基与序列号：4的5’末端共轭。

5.根据权利要求4的组合物，其中聚乙二醇亚基包括40kDA的分子量。

6.根据权利要求5的组合物，其中40kDA的聚乙二醇亚基是分支状的。

7.根据权利要求6的组合物，其中适体是从ARC 187(序列号：5)，ARC 1905(序列号：67)，ARC657(序列号：61)，ARC658(序列号：62)，ARC 1537(序列号：65)和ARC 1730(序列号：66)组成的组中选择的。

8.根据权利要求7的组合物，其包括药物可接受的载体或稀释剂。

9.一种治疗C5补体蛋白，C5a和/或C5b-9-介导的失调的方法，方法包括给所需病人施用权利要求1的组合物的步骤。

10.根据权利要求9的方法，其中被治疗的疾病选自由CABG外科手术相关的心肌损伤，与球囊血管成形术相关的心肌损伤，与再狭窄相关的心肌损伤，与CABG外科手术相关的补体蛋白介导的并发症，与经皮冠状动脉介入治疗术相关的补体蛋白介导的并发症，阵发性血红蛋白尿，急性移植排斥，超急性移植排斥，亚急性移植排斥和慢性移植排斥组成的组中。

11.一种治疗C5补体蛋白，C5a和/或C5b-9-介导的失调的方法，方法包括给所需病人施用权利要求7的组合物的步骤。

12.一种治疗C5补体蛋白，C5a和/或C5b-9-介导的失调的方法，方法包括给所需病人施用从ARC187(序列号：5)和ARC1905(序列号：67)组成的组中选择的适体的治疗有效剂量或其盐类的步骤。

13.根据权利要求12的方法，其中治疗的疾病是从与CABG外科手术相关的心肌损伤，与球囊血管成形术相关的心肌损伤和与再狭窄相关的心肌损伤组成的组中选择的。

14.根据权利要求12的方法，其中治疗的疾病是与CABG外科手术相关的C5，C5a和/或C5b-9补体蛋白介导的并发症。

15.根据权利要求12的方法，其中治疗的疾病是与经皮冠状动脉介入治疗术相关的C5介导的补体并发症。

16.根据权利要求12的方法，其中治疗的疾病是与经皮冠状动脉介入治疗术相关的C5介导的补体并发症。

17.根据权利要求12的方法，其中治疗的疾病是阵发性血红蛋白尿。

18.根据权利要求12的方法，其中治疗的疾病是从急性移植排斥，超急性移植排斥，亚急性移植排斥和慢性移植排斥组成的组中选择的。

19.一种组合物包括下列结构的适体的治疗有效剂量或其盐类：

其中，

、、、、、表示连接子

适体＝

fCmGfCfCGfCmGmGfUfCfUfCmAmGmGfCGfCfUmGmAmGfUfCfUmGmAmGfUfUfU

AfCfCfUmGfCmG-3T(SEQ ID NO：4)，

其中fC和fU＝2’-氟核酸，并且mG和mA＝2’-OMe

核酸而所有其它的核酸是2’-OH且3T表示反向的脱氧胸苷。

20.根据权利要求19的组合物，其中适体连接子是烃基连接子。

21.根据权利要求20的组合物，其中烃基连接子包括2至18连续的CH₂基团。