[发明专利]用于靶向BCL11A的组合物和方法在审
| 申请号： | 202180092086.3 | 申请日： | 2021-12-02 |
| 公开（公告）号： | CN116801913A | 公开（公告）日： | 2023-09-22 |
| 发明（设计）人： | B·奥克斯;S·希金斯;S·丹尼;B·T·斯特尔;I·科林;M·阿迪尔;C·乌尔内斯 | 申请（专利权）人： | 斯克里贝治疗公司 |
| 主分类号： | A61K48/00 | 分类号： | A61K48/00 |
| 代理公司： | 北京坤瑞律师事务所 11494 | 代理人： | 封新琴 |
| 地址： | 美国加利*** | 国省代码： | 暂无信息 |
| 权利要求书： | 暂无信息 | 说明书： | 暂无信息 |
| 摘要： | 本发明题为“用于靶向BCL11A的组合物和方法”。本文提供了包含用于修饰BCL11A基因的2类V型CRISPR多肽、向导核酸(gNA)和任选的供体模板核酸的系统。这些系统还用于修饰患有血红蛋白病相关疾病的受试者中的细胞。还提供了通过在患有血红蛋白病相关疾病的受试者中施用靶向BCL11A基因的系统或编码此类系统的核酸来治疗此类受试者的方法。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 靶向 bcl11a 组合 方法 | ||
【主权项】：
暂无信息
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