[发明专利]HBB基因突变细胞及其应用在审
| 申请号： | 202111547513.0 | 申请日： | 2021-12-16 |
| 公开（公告）号： | CN115011636A | 公开（公告）日： | 2022-09-06 |
| 发明（设计）人： | 孙筱放;杨影虹 | 申请（专利权）人： | 广州医科大学附属第三医院（广州重症孕产妇救治中心;广州柔济医院） |
| 主分类号： | C12N15/87 | 分类号： | C12N15/87;C12N15/113;C12N9/22;C12N15/12;C12N15/10;C12N5/10;C12Q1/02 |
| 代理公司： | 华进联合专利商标代理有限公司 44224 | 代理人： | 张灵莉 |
| 地址： | 510170 广*** | 国省代码： | 广东;44 |
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| 摘要： | 本发明涉及一种HBB基因突变细胞及其应用。该HBB基因突变细胞的制备方法包括以下步骤：使用RNP复合体靶向切割红系细胞的基因组DNA的HBB基因，RNP复合体包括Cas9蛋白与核苷酸序列如SEQ ID NO:1所示的sgRNA；及使用含有HBB基因CD41‑42(‑CTTT)突变位点的单链核苷酸对上述靶向切割后的红系细胞的基因组DNA进行同源重组修复，制备HBB基因突变细胞。上述HBB基因突变细胞，能够在体外很好地模拟β‑地中海贫血病人的红细胞，作为一种地中海贫血细胞模型，为地中海贫血的基因治疗的研究提供理想的细胞研究工具，避免了伦理问题和对人体的创伤，且能长期稳定地在体外进行实验研究。 | ||
| 搜索关键词： | hbb 基因突变 细胞 及其 应用 | ||
【主权项】：
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