[发明专利]用于递送核碱基编辑系统的组合物和方法在审
| 申请号： | 201980073055.6 | 申请日： | 2019-09-07 |
| 公开（公告）号： | CN112969790A | 公开（公告）日： | 2021-06-15 |
| 发明（设计）人： | D·布赖森 | 申请（专利权）人： | 比姆医疗股份有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/11 | 分类号： | C12N15/11;C12N15/62;C12N15/10;C12N9/22;C07K19/00 |
| 代理公司： | 北京戈程知识产权代理有限公司 11314 | 代理人： | 程伟 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本发明提供用于递送第一和第二多核苷酸的组合物和方法，所述第一和第二多核苷酸各自编码A‑至‑G碱基编辑器融合蛋白的片段，其包括一个或多个例如腺苷脱氨酶的脱氨酶和nCas9，其中所述第一多核苷酸编码与断裂内含肽对的内含肽‑N融合的nCas9的N末端片段，且所述第二多核苷酸编码与断裂内含肽对的内含肽‑C融合的nCas9的C末端片段，以及将这些片段与sgRNA一起递送到细胞的方法(例如，AAV递送)，其中在细胞中所述片段通过断裂内含肽系统被剪接在一起，从而在细胞中重构功能性碱基编辑系统。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 递送 碱基 编辑 系统 组合 方法 | ||
【主权项】：
暂无信息
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