[发明专利]用于治疗眼咽肌营养不良(OPMD)的方法在审
| 申请号： | 201980066632.9 | 申请日： | 2019-10-17 |
| 公开（公告）号： | CN112867511A | 公开（公告）日： | 2021-05-28 |
| 发明（设计）人： | V·斯特林斯-尤弗姆巴;D·苏伊 | 申请（专利权）人： | 贝尼泰克生物制药有限公司 |
| 主分类号： | A61K48/00 | 分类号： | A61K48/00;C12N15/113;C12N15/86;A61P21/00 |
| 代理公司： | 中国贸促会专利商标事务所有限公司 11038 | 代理人： | 张小勇 |
| 地址： | 美国加*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本发明涉及施用基因治疗构建体的方法，该基因治疗构建体包括RNA干扰(RNAi)试剂，例如短发夹微小RNA(shmiR)，以及PABPN1替代试剂，例如编码未被RNAi试剂靶向的功能性PABPN1蛋白的多核苷酸，用于治疗患有OPMD或易患OPMD的个体的眼咽肌营养不良(OPMD)。在某些方面，该方法包括直接注射至受试对象的咽肌。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 治疗 眼咽肌 营养不良 opmd 方法 | ||
【主权项】：
暂无信息
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