[发明专利]基因组编辑的方法和组合物在审
| 申请号： | 201980042919.8 | 申请日： | 2019-04-24 |
| 公开（公告）号： | CN112543650A | 公开（公告）日： | 2021-03-23 |
| 发明（设计）人： | 安德烈·罗纳德·沃森;克里斯蒂安·福斯特;林帅亮 | 申请（专利权）人： | 利甘达尔股份有限公司 |
| 主分类号： | A61K48/00 | 分类号： | A61K48/00;A61K9/51;A61K47/34;A61K47/64;A61K47/69;A61P3/10;A61P35/00;A61P37/00;C12N15/90;C12N15/113;C12N15/55;C12N9/22;C12N15/54;C12N9/12 |
| 代理公司： | 北京商专永信知识产权代理事务所(普通合伙) 11400 | 代理人： | 邬玥;方挺 |
| 地址： | 美国加利*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 所提供的是使用含有多个有效负载的递送媒介物进行基因组编辑的方法和组合物。在一些实施例中，递送媒介物包含有效负载，该有效负载包含(a)剪切细胞的基因组的一种或多种序列特异性核酸酶或编码它们的一种或多种核酸，(b)第一供体DNA，其包含被插入细胞的基因组中的核苷酸序列，其中所述核苷酸序列的插入在细胞的基因组中的插入位点产生位点特异性重组酶的靶序列(例如，attP位点)；(c)位点特异性重组酶(或编码它的核酸)(例如，ΦC31，ΦC31RDF，Cre，FLP)，其中位点特异性重组酶识别所述靶序列；和(d)第二供体DNA，其包含核苷酸序列，由于位点特异性重组酶对所述靶序列的识别，该核苷酸序列被插入细胞的基因组中。 | ||
| 搜索关键词： | 基因组 编辑 方法 组合 | ||
【主权项】：
暂无信息
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