[发明专利]靶向内质网的纳米载体及其使用方法在审
| 申请号： | 201910194401.8 | 申请日： | 2019-03-14 |
| 公开（公告）号： | CN110368494A | 公开（公告）日： | 2019-10-25 |
| 发明（设计）人： | 谢奇璋;颜嘉良;谢达斌;蒋思澈 | 申请（专利权）人： | 成功大学 |
| 主分类号： | A61K45/00 | 分类号： | A61K45/00;A61K47/34;A61K47/36;A61K47/24;A61K47/42;A61K47/32;A61P7/00;A61P11/00;A61P17/00;A61P27/02;A61P7/10;A61P35/00;A61P25/28 |
| 代理公司： | 中科专利商标代理有限责任公司 11021 | 代理人： | 关旭颖;程金山 |
| 地址： | 中国台*** | 国省代码： | 中国台湾;71 |
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| 摘要： | 一种用囊封于聚合物纳米粒子中的肌质/内质网钙离子ATP酶泵抑制剂治疗由内质网(ER)中的蛋白质驻留所引起的疾病的方法。该聚合物纳米粒子经表面修饰以使得其靶向ER。该抑制剂减少ER中的蛋白质驻留，并且相较于施用未经囊封的抑制剂，囊封会减少该抑制剂的副作用，例如细胞毒性。还公开了一种可以用于实施该方法的药物组合物。进一步提供一种在其基因组中携带编码H338Y突变型gp91phox蛋白质的异源核酸的转基因小鼠。该转基因小鼠可以充当人类慢性肉芽肿病的模型。 | ||
| 搜索关键词： | 内质网 抑制剂 囊封 蛋白质 聚合物纳米粒子 转基因小鼠 驻留 靶向 慢性肉芽肿病 药物组合物 抑制剂治疗 表面修饰 纳米载体 细胞毒性 异源核酸 钙离子 基因组 突变型 肌质 施用 携带 疾病 | ||
【主权项】：
1.一种用于治疗由内质网中的蛋白质驻留所引起的疾病的方法，所述方法包括：获得囊封于聚合物纳米粒子中的肌质/内质网钙离子ATP酶(SERCA)泵抑制剂，以及向需要其的受试者施用有效量的所述抑制剂，其中所述聚合物纳米粒子经表面修饰以使得其靶向内质网(ER)，有效量的所述抑制剂减少ER中的蛋白质驻留，并且相较于施用未经囊封的所述抑制剂，囊封减少所述抑制剂的副作用。
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