[发明专利]治疗肌萎缩和强直性肌营养不良的组合物和方法在审
| 申请号： | 201880088816.0 | 申请日： | 2018-12-06 |
| 公开（公告）号： | CN111902148A | 公开（公告）日： | 2020-11-06 |
| 发明（设计）人： | 安德鲁·约翰·吉尔;文卡塔·拉马纳·多帕拉普迪;大卫·世-豪·朱;迈克尔·卡拉米安·科克伦;迈克尔·胡德;比亚特丽丝·戴安娜·达里蒙特;罗伯·伯克;石云雨;古林·埃尔多安·莫雷柳斯;巴尔博拉·马勒科娃 | 申请（专利权）人： | 艾维迪提生物科学公司 |
| 主分类号： | A61K31/7088 | 分类号： | A61K31/7088;A61K31/712;A61K31/713;A61K39/395;A61K47/68;C12N15/113 |
| 代理公司： | 北京安信方达知识产权代理有限公司 11262 | 代理人： | 武晶晶 |
| 地址： | 美国加利*** | 国省代码： | 暂无信息 |
| 权利要求书： | 暂无信息 | 说明书： | 暂无信息 |
| 摘要： | 本申请公开了一种多核酸分子缀合物，其包含与多核酸分子缀合的抗体或其结合片段，所述多核酸分子与atrogene的靶序列杂交；其中所述多核酸分子包含至少一个2’修饰的核苷酸、至少一个修饰的核苷酸间连接或至少一个反向脱碱基部分；并且其中所述多核酸分子缀合物介导针对所述atrogene的RNA干扰，从而治疗受试者的肌萎缩或强直性肌营养不良。在某些实施方案中，atrogene包括atrogin‑1基因(FBXO32)、MuRF1基因(TRIM63)、FOXO1、FOXO3或MSTN。 | ||
| 搜索关键词： | 治疗 萎缩 强直性 营养不良 组合 方法 | ||
【主权项】：
暂无信息
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