[发明专利]用于纤毛病的基因治疗在审
| 申请号： | 201880029421.3 | 申请日： | 2018-05-04 |
| 公开（公告）号： | CN110753559A | 公开（公告）日： | 2020-02-04 |
| 发明（设计）人： | 菲利普·贝亚勒;维克托·赫南德斯 | 申请（专利权）人： | UCL商业有限公司 |
| 主分类号： | A61K48/00 | 分类号： | A61K48/00;C07K14/47 |
| 代理公司： | 11227 北京集佳知识产权代理有限公司 | 代理人： | 顾晋伟;刘振佳 |
| 地址： | 英国*** | 国省代码： | 英国;GB |
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| 摘要： | 描述了用于治疗纤毛病(例如巴尔得‑别德尔综合征(Bardet‑Biedl syndrome))的载体，其中所述载体包含与纤毛病基因可操作地连接的启动子，其中所述载体可提供使所述纤毛病基因转导到多个器官中，其中所述启动子是可提供使所述纤毛病基因在经转导器官中表达的遍在启动子，并且其中所述纤毛病基因编码与在所述纤毛病中突变的蛋白质相对应的功能性蛋白质。还描述了以上载体在治疗纤毛病的方法中的用途，所述方法包括向患有纤毛病的患者施用治疗有效量的载体。 | ||
| 搜索关键词： | 启动子 器官 功能性蛋白质 治疗有效量 基因编码 基因转导 可操作地 基因 综合征 转导 治疗 突变 蛋白质 施用 | ||
【主权项】：
1.用于治疗纤毛病的载体，其中所述载体包含与纤毛病基因可操作地连接的启动子，其中所述载体可提供使所述纤毛病基因转导到多个器官中，其中所述启动子是可提供使所述纤毛病基因在经转导器官中表达的遍在启动子，并且其中所述纤毛病基因编码与在所述纤毛病中突变的蛋白质相对应的功能性人蛋白质。/n
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