[发明专利]用于胎儿血红蛋白再诱导的靶向BCL11A远端调控元件有效
| 申请号： | 201810979764.8 | 申请日： | 2013-11-27 |
| 公开（公告）号： | CN109554350B | 公开（公告）日： | 2022-09-23 |
| 发明（设计）人： | 斯图尔特·H·奥尔金;丹尼尔·E·鲍尔;徐剑 | 申请（专利权）人： | 儿童医疗中心有限公司 |
| 主分类号： | C12N5/10 | 分类号： | C12N5/10;C12N15/85;A61K38/46;A61K35/12;A61P7/06;C12N15/01;C12N9/22 |
| 代理公司： | 北京信慧永光知识产权代理有限责任公司 11290 | 代理人： | 王芬;张淑珍 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本文提供了通过在基因组水平上破坏BCL11A表达以增加细胞中胎儿血红蛋白水平的方法以及组合物。本文还提供了涉及通过胎儿血红蛋白水平的再诱导来治疗血红蛋白病的方法以及组合物。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 胎儿 血红蛋白 诱导 靶向 bcl11a 远端 调控 元件 | ||
【主权项】：
1.一种用于生产具有减少的BCL11A mRNA或蛋白表达的祖细胞的方法，所述方法包括将分离的祖细胞与药剂离体或在体外进行接触，从而使BCL11A的mRNA或蛋白表达降低，所述药剂结合2号染色体的60,716,189‑60,728,612位置(根据UCSC基因组浏览器的hg 19人类基因组组装)上的所述细胞的基因组DNA。
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