[发明专利]异喹啉化合物，其制备方法及其在与β-半乳糖苷酶活性改变相关的病症中的治疗用途

摘要

本申请涉及式(I)和式(IA)的化合物，及其盐和溶剂化物，其中R1、R2、R3、R4、R5、n、A1、A2、A3和Y如说明书中所述，以及它们的制备方法，包含其的药物组合物，及其用于治疗和/或预防与β‑半乳糖苷酶尤其是半乳糖苷酶β‑1或GLB1活性改变相关的病症的用途，包括GM1神经节苷脂沉积症和莫尔基奥综合征B型。

主权项

1.式(I)的化合物或其盐或溶剂化物:/n /n其中:/nA¹各自独立地选自氮和CH；且/nA²和A³各自独立地选自氮、CH和C(R⁶)；其中/nA¹各自是CH，且A²和A³各自独立地选自CH和C(R⁶)，条件是A²和A³中只有一个是C(R⁶)；或/nA²和A³中仅一个是C(R⁶)，且A¹、A²和A³中不少于一个且不多于两个是氮；/nR¹、R²和R³各自独立地选自氢、卤素、-CN、-ORb和-C_1-4烷基，其中所述-C_1-4烷基任选地被1、2或3个独立选择的卤素原子取代，条件是R¹、R²和R³中至少一个不是氢；/nR⁶是-B-NH-R⁷；/nB是-CO-或-SO₂-；/nR⁴各自独立地选自卤素、-C_1-4烷基、-C_1-4烷氧基、-CN和羟基；/nn的值选自0、1或2；/nR⁵是氢或-C_1-4烷基；/nR⁷选自-C_1-4烷基、-C_3-10环烷基、-C_1-4烷基-C_3-10环烷基、-C_6-10芳基、-C_1-4烷基-C_6-10芳基、(5-至10-元)-C_1-9杂芳基、-C_1-4烷基-(5-至10-元)-C_1-9杂芳基、(5-至10-元)-C_1-9杂环基和-C_1-4烷基-(5-至10-元)-C_1-9杂环基；所述烷基、环烷基、烷基环烷基、芳基、烷基芳基、杂芳基、烷基杂芳基、杂环基和烷基杂环基，其任选地被1、2或3个独立地选自以下的基团取代：卤素、羟基、-CN、-ORb、-SRb、-N(Rb)₂、任选地被1、2或3个卤素原子取代的-C_1-4烷基、任选地被取代的C_6-10芳基、任选地被取代的(5-至10-元)-C_1-9杂芳基和(5-至10-元)-C_1-9杂环基；所述环烷基、烷基环烷基、芳基、烷基芳基、杂芳基、烷基杂芳基、杂环基和烷基杂环基任选地稠合于另一个(第二个)环，且/nRb各自独立地是氢、-C_1-4烷基或-C_3-10环烷基、(5-至10-元)-C_1-9杂环基；所述烷基、环烷基或杂环基任选地被1、2或3个氟原子取代。/n