[发明专利]激活素受体IIA型变体及其使用方法在审

专利信息
申请号: 201780082790.4 申请日: 2017-11-09
公开(公告)号: CN110430890A 公开(公告)日: 2019-11-08
发明(设计)人: J.S.西拉;J.拉基 申请(专利权)人: 科乐斯疗法公司
主分类号: A61K38/17 分类号: A61K38/17;C07K14/705
代理公司: 中国专利代理(香港)有限公司 72001 代理人: 甘霖;黄希贵
地址: 美国马*** 国省代码: 美国;US
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摘要: 发明的特征在于包含细胞外ActRIIa变体的多肽。在一些实施方案中,本发明的多肽包含与Fc结构域单体或部分融合的细胞外ActRIIa变体。本发明的特征还在于使用所述多肽治疗涉及肌肉的无力和萎缩的疾病和病况,例如,Duchenne肌营养不良症、面肩肱型肌营养不良症、包涵体肌炎、肌萎缩侧索硬化症、肌肉减少症;或癌症恶病质;或代谢疾病,例如肥胖症、1型糖尿病或2型糖尿病的药物组合物和方法。
搜索关键词: 变体 多肽 肌营养不良症 糖尿病 肌萎缩侧索硬化症 癌症恶病质 包涵体肌炎 肌肉减少症 药物组合物 细胞 肥胖症 代谢疾病 激活素 肌肉 萎缩 融合 疾病 治疗
【主权项】:
1.包含细胞外激活素受体IIa型(ActRIIa)变体的多肽,所述变体具有以下序列:其中X1是F或Y;X2是F或Y;X3是E或A;X4是K或L;X5是D或E;X6是R或A;X7是P或R;X8是Y或E;X9是D或E;X10是K或Q;X11是D或A;X12是K或A;X13是R或A;X14是R或L;X15是F或Y;X16是K、R或A;X17是K、A、Y、F或I;X18是Q或K;X19是W或A;X20是L或A;X21是D、K、R、A、F、G、M、N或I;X22是I、F或A;X23是K或T;X24是K或E;X25是D或E;X26是S或N;且X27是E或Q,且其中所述变体相对于具有SEQ ID NO:73的序列的野生型细胞外ActRIIa或具有SEQ ID NO:76‑96的序列中的任一个的细胞外ActRIIa具有至少一个氨基酸取代。
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