[发明专利]用于治疗Dysferlin肌病的截短Dysferlin在审
申请号: | 201780050284.7 | 申请日: | 2017-06-16 |
公开(公告)号: | CN109563512A | 公开(公告)日: | 2019-04-02 |
发明(设计)人: | M·L·赫希;R·B·萨顿 | 申请(专利权)人: | 北卡罗来纳大学教堂山分校;得克萨斯理工大学系统 |
主分类号: | C12N15/11 | 分类号: | C12N15/11;C12N15/63;C12N15/861;C12N5/16;C07K14/47;C12N7/00;A61K48/00;A61K35/761 |
代理公司: | 南京苏创专利代理事务所(普通合伙) 32273 | 代理人: | 杨勇 |
地址: | 美国北卡*** | 国省代码: | 美国;US |
权利要求书: | 暂无信息 | 说明书: | 暂无信息 |
摘要: | 本发明涉及截短的dysferlin核酸和蛋白质,包含该核酸的载体(例如腺相关病毒载体)和使用该载体以将dysferlin递送至细胞或受试者并治疗dysferlin肌病的方法。 | ||
搜索关键词: | 核酸 肌病 截短 腺相关病毒载体 递送 治疗 蛋白质 细胞 | ||
【主权项】:
1.编码截短的哺乳动物dysferlin多肽的多核苷酸,其中所述多肽的每个C2D和C2F结构域的至少大部分被删除。
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