[发明专利]用于治疗鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症的信使RNA疗法在审
| 申请号： | 201780036748.9 | 申请日： | 2017-06-13 |
| 公开（公告）号： | CN109312313A | 公开（公告）日： | 2019-02-05 |
| 发明（设计）人： | F·德罗莎;M·哈特莱因;L·史密斯;S·卡夫 | 申请（专利权）人： | 川斯勒佰尔公司 |
| 主分类号： | C12N9/10 | 分类号： | C12N9/10;A61K48/00 |
| 代理公司： | 北京市君合律师事务所 11517 | 代理人： | 张怡;顾云峰 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 本发明尤其提供了治疗鸟氨酸转氨甲酰酶(OTC)缺乏症的方法，其包括以有效剂量和施用间隔向需要治疗的受试者施用包含编码鸟氨酸转氨甲酰酶(OTC)蛋白的mRNA的组合物，使得OTC缺乏症的至少一种症状或特征在强度、严重性或频率方面减少或者已延迟发作。在一些实施例中，mRNA包封在脂质体中，所述脂质体包含一种或多种阳离子脂质、一种或多种非阳离子脂质、一种或多种基于胆固醇的脂质和一种或多种PEG修饰的脂质。 | ||
| 搜索关键词： | 鸟氨酸转氨甲酰酶 缺乏症 脂质体 脂质 施用 治疗 非阳离子脂质 阳离子脂质 信使RNA 胆固醇 包封 延迟 疗法 蛋白 | ||
【主权项】：
1.一种治疗鸟氨酸转氨甲酰酶(OTC)缺乏症的方法，其包括以有效剂量和施用间隔向需要治疗的受试者施用包含编码鸟氨酸转氨甲酰酶(OTC)蛋白的mRNA的组合物，使得OTC缺乏症的至少一种症状或特征在强度、严重性或频率方面减少或者已延迟发作。
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