[发明专利]一种β-珠蛋白重组慢病毒载体及其应用

摘要

本发明公开了一种β‑珠蛋白重组慢病毒载体，该载体的基因序列由修饰后的β‑珠蛋白基因全长、β‑珠蛋白基因调控区HS2‑HS3、β‑珠蛋白基因5’启动子、β‑珠蛋白基因3’增强子、染色质绝缘体CTCF和pSIN4‑CMV‑K2M质粒构成，其核苷酸序列如SEQ ID No.1所示。本发明还公开了所述重组慢病毒载体在转染造血干/祖细胞获得正常功能β‑珠蛋白中的应用，实验证实利用该载体表达系统可实现慢病毒载体在红系细胞中特异高效稳定的表达，得到病毒滴度较高的假病毒颗粒，且在转染人造血干/祖细胞后得到正常功能的β‑珠蛋白。

主权项

1.一种β-珠蛋白重组慢病毒载体，其特征在于：所述载体的基因序列由修饰后的β-珠蛋白基因全长、β-珠蛋白基因调控区HS2-HS3、β-珠蛋白基因5’启动子、β-珠蛋白基因3’增强子、染色质绝缘体CTCF和pSIN4-CMV-K2M质粒构成，其核苷酸序列如SEQ ID No .1所示。/n