[发明专利]抑制运甲状腺素蛋白表达的组合物和方法有效
| 申请号： | 201710064263.2 | 申请日： | 2009-10-20 |
| 公开（公告）号： | CN106834291B | 公开（公告）日： | 2020-09-29 |
| 发明（设计）人： | D·W·萨;G·辛克尔;R·阿尔瓦雷兹;S·米尔斯泰恩;陈庆敏 | 申请（专利权）人： | 阿尔尼拉姆医药品有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;A61K31/713;A61K48/00;A61K9/127;A61P25/28;A61P9/00 |
| 代理公司： | 北京市金杜律师事务所 11256 | 代理人： | 陈文平;徐志明 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本发明涉及靶向运甲状腺素蛋白(TTR)基因的双链核糖核酸(dsRNA)，以及用所述dsRNA抑制TTR表达的方法。 | ||
| 搜索关键词： | 抑制 甲状腺素 蛋白 表达 组合 方法 | ||
【主权项】：
包含用于抑制运甲状腺素蛋白(TTR)表达的双链核糖核酸(dsRNA)和脂质4‑(二甲基氨基)丁酸(6Z,9Z,28Z,31Z)‑庚三十碳‑6,9,28,31‑四烯‑19‑基酯(MC3)的脂质制剂，其中所述dsRNA含有反义链，所述反义链含有与SEQ ID NO：1331的核苷酸618‑648的15‑30个核苷酸互补的区域，和其中所述反义链与SEQ ID NO：1331的位置628上的鸟嘌呤碱基配对。
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