[发明专利]眼部症候中的RNA干扰有效

专利信息
申请号: 201610414959.9 申请日: 2011-03-24
公开(公告)号: CN106074591B 公开(公告)日: 2020-01-14
发明(设计)人: 林恩·利伯蒂娜;阿纳斯塔西娅·赫沃罗瓦;威廉·萨洛蒙;琼安·卡门斯;德米特里·萨马尔斯基;托得·M·伍尔夫;詹姆斯·卡尔迪亚 申请(专利权)人: 菲奥医药公司
主分类号: A61K31/713 分类号: A61K31/713;C07H21/02;A61K48/00;A61P27/02
代理公司: 11240 北京康信知识产权代理有限责任公司 代理人: 沈敬亭;李海霞
地址: 美国马*** 国省代码: 美国;US
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摘要: 发明涉及眼部症候中的RNA干扰,具体涉及sd‑rxRNA以及rxRNAori的眼部给予。本发明提供一种方法,用于将一种核酸递送至对其有需要的受试者的眼睛,包括以一种有效量向该受试者的眼睛给予一种sd‑rxRNA,该有效量促进该sd‑rxRNA在该眼睛中的RNA干扰。sd‑rxRNA分子的眼内给予导致该sd‑rxRNA在视网膜中所有细胞层的分布与吸收。对于治疗与眼睛有关的失调与病状,这些分子具有广泛应用。
搜索关键词: 眼部 症候 中的 rna 干扰
【主权项】:
1.有效量的sd-rxRNA在制备用于在对其有需要的受试者的眼睛中促进该sd-rxRNA的RNA干扰的药物中的应用,其中该sd-rxRNA包含引导链与过客链,其中该sd-rxRNA包括双链区域和单链区域,其中该双链区域长度是8-15个核苷酸,其中该单链区域位于该引导链的3’末端并且长度是4-12个核苷酸,其中该单链区域包含3、4、5、6、7、8、9、10、11或12个硫代磷酸酯修饰,其中该sd-rxRNA的核苷酸的至少40%是经过修饰的,以及其中该sd-rxRNA针对编码TGFβ1或TGFβ2的基因,其中该sd-rxRNA包含表6或表7示出的序列。/n
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