[发明专利]经修饰的RNAi多核苷酸及其用途有效
| 申请号： | 201510113335.9 | 申请日： | 2009-02-11 |
| 公开（公告）号： | CN104975020B | 公开（公告）日： | 2020-01-17 |
| 发明（设计）人： | 帕梅拉·A·帕夫科;乔安妮·卡门斯;托德·M·伍尔夫;威廉·萨洛蒙;阿纳斯塔西娅·赫沃罗娃 | 申请（专利权）人： | 菲奥医药公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113 |
| 代理公司： | 11227 北京集佳知识产权代理有限公司 | 代理人： | 郑斌;彭鲲鹏 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 本发明涉及经修饰的RNAi多核苷酸及其用途，具体涉及改进的RNAi构建体及其用途。所述构建体具有19‑49个核苷酸的双链区域，具有选择性最小修饰，以赋予生物活性、毒性、稳定性和靶基因特异性的最佳平衡。如可修饰有义链(如有义链的一端或两端被四个2′‑O‑甲基修饰)，使得所述构建体不被Dicer或其他RNA酶III切割，并且全长反义链被载入RISC中。另外，所述反义链也可在5′端第二个核苷酸处被2′‑O‑甲基修饰，以大大降低脱靶沉默。本发明的构建体在很大程度上避免了在哺乳动物细胞中的干扰素应答和序列非依赖性凋亡，显示出更好的血清稳定性和提高的靶标特异性。 | ||
| 搜索关键词： | 修饰 rnai 多核苷酸 及其 用途 | ||
【主权项】：
1.用于抑制靶基因表达的平末端双链RNA(dsRNA)构建体，所述dsRNA构建体包含：/n(1)具有5′端和3′端的有义链，其中所述有义链的长度为26、27、28、29或30个核苷酸，其中所述有义链的5′端12个核苷酸和3′端10个核苷酸是2′-修饰的核糖，其防止所述dsRNA构建体被Dicer加工，其中所述2′-修饰核糖是2′-O-甲基核苷酸，和，/n(2)具有5′端和3′端的反义链，其中所述反义链的长度为26、27、28、29或30个核苷酸并且所述反义链是未修饰的，所述反义链与所述有义链杂交并与所述靶基因的mRNA杂交，并且/n其中所述dsRNA构建体以序列依赖性方式抑制靶基因的表达。/n
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