[发明专利]用于治疗糖原贮积病的腺相关病毒载体有效
| 申请号： | 201480074046.6 | 申请日： | 2014-11-25 |
| 公开（公告）号： | CN105934515B | 公开（公告）日： | 2020-08-04 |
| 发明（设计）人： | J·J·周;B·J·伯恩 | 申请（专利权）人： | 美国政府（由卫生和人类服务部的部长所代表）;佛罗里达大学研究基金会有限公司 |
| 主分类号： | C12N9/16 | 分类号： | C12N9/16;A61K48/00;C12N15/86 |
| 代理公司： | 永新专利商标代理有限公司 72002 | 代理人： | 左路 |
| 地址： | 美国*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本公开内容描述了用于治疗糖原贮积病，特别是Ia型糖原贮积病的基因疗法应用的改进的腺相关病毒(AAV)载体。描述了重组核酸分子、载体和重组AAV，其包含G6PC启动子/增强子、合成内含子、G6PC编码序列(例如野生型或密码子优化的G6PC编码序列)，以及位于G6PC启动子/增强子和内含子之间以及内含子和G6PC编码序列之间的填充核酸序列。本文公开的重组AAV表现出高效的肝转导并且能够纠正GSD‑Ia的动物模型中的代谢异常。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 治疗 糖原 贮积病 相关 病毒 载体 | ||
【主权项】：
一种重组核酸分子，其包含SEQ ID NO:3的核苷酸182‑4441或SEQ ID NO:1的核苷酸182‑4441。
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