[发明专利]用于RNA向导的基因调节和编辑的正交Cas9蛋白有效
| 申请号： | 201480048712.9 | 申请日： | 2014-07-08 |
| 公开（公告）号： | CN105517579B | 公开（公告）日： | 2019-11-15 |
| 发明（设计）人： | 乔治·M·丘奇;凯文·埃斯弗特;普拉尚特·马利 | 申请（专利权）人： | 哈佛大学校长及研究员协会 |
| 主分类号： | A61K48/00 | 分类号： | A61K48/00;C07H21/04;C12P19/34 |
| 代理公司： | 31100 上海专利商标事务所有限公司 | 代理人： | 杨昀;余颖<国际申请>=PCT/US20 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 提供了调控细胞中的靶核酸的表达的方法，包括使用多重正交Cas9蛋白同时和独立调节相应的基因或者同时和独立编辑相应的基因。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 rna 向导 基因 调节 编辑 正交 cas9 蛋白 | ||
【主权项】：
1.一种非治疗目的的调控细胞中的两种或更多种靶核酸的表达的方法，包括：/n将编码互补于所述两种或更多种靶核酸的两种或更多种向导RNA的第一外来核酸引入所述细胞中，/n将编码分别结合至所述两种或更多种靶核酸并由所述两种或更多种向导RNA向导的两种或更多种II型CRISPR系统的正交核酸酶无效DNA结合蛋白的第二外来核酸引入所述细胞中，/n将编码两种或更多种转录调节蛋白或转录调节结构域的第三外来核酸引入所述细胞中，/n其中，所述向导RNA、所述II型CRISPR系统的正交核酸酶无效DNA结合蛋白和所述转录调节蛋白或转录调节结构域表达，/n其中，在向导RNA、II型CRISPR系统的正交核酸酶无效DNA结合蛋白、转录调节蛋白或转录调节结构域和靶核酸之间形成两种或更多种共定位复合物，并且其中，所述转录调节蛋白或转录调节结构域调节所述靶核酸的表达。/n
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