[发明专利]用于调节MIR-122的微小RNA化合物和方法在审
| 申请号： | 201480023247.3 | 申请日： | 2014-04-30 |
| 公开（公告）号： | CN105378080A | 公开（公告）日： | 2016-03-02 |
| 发明（设计）人： | B·拜特;D·霍根 | 申请（专利权）人： | 莱古路斯治疗法股份有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/11 | 分类号： | C12N15/11;C12N15/113;A61K31/7125 |
| 代理公司： | 北京坤瑞律师事务所 11494 | 代理人： | 陈桉 |
| 地址： | 美国加利*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 在此描述了用于抑制MIR-122活性的组合物和方法。这些组合物具有产生MIR-122活性的有效抑制剂的某些核苷修饰。这些化合物可以包含缀合物以促进向肝脏递送。可以向被丙型肝炎病毒感染的受试者给药这些组合物作为用于丙型肝炎病毒和相关病状的治疗。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 调节 mir 122 微小 rna 化合物 方法 | ||
【主权项】：
一种化合物，其包含由16至22个连接的核苷组成的修饰的寡核苷酸，其中该修饰的寡核苷酸的核碱基序列与miR‑122(SEQ ID NO:1)互补并且其中该修饰的寡核苷酸以5’至3’方向包含具有以下核苷型态I的至少16个连续核苷：(R)X‑NQ‑NQ‑NB‑NB‑NQ‑NB‑NQ‑NB‑NQ‑NB‑NB‑(NZ)Y其中每个R独立地是非双环核苷或双环核苷；X是从4至10；每个NB独立地是双环核苷；每个NQ独立地是非双环核苷；Y是0或1；并且NZ是修饰的核苷或未修饰的核苷。
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