[发明专利]用于治疗MPS1的组合物和方法有效
| 申请号： | 201480010987.3 | 申请日： | 2014-03-13 |
| 公开（公告）号： | CN105026554B | 公开（公告）日： | 2020-08-11 |
| 发明（设计）人： | J·M·威尔森;B·L·哥达 | 申请（专利权）人： | 宾夕法尼亚大学托管会 |
| 主分类号： | C12N7/00 | 分类号： | C12N7/00;C12N7/01;C12N15/00 |
| 代理公司： | 上海专利商标事务所有限公司 31100 | 代理人： | 沈端;陶家蓉 |
| 地址： | 美国宾夕*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 提供了一种载体，该载体具有表达盒，该表达盒含有hIDUA基因，该基因具有SEQ ID NO:1序列或编码功能性人α‑L‑艾杜糖苷酸酶的、与SEQ ID NO:1序列具有至少约95％一致性的序列。该载体可以是生产载体或rAAV8。还提供了包含这些载体的组合物和治疗MPSI以及与贺勒氏(Hurler)、贺勒‑施艾氏(Hurler‑Scheie)和施艾氏(Scheie)综合征相关的症状的方法。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 治疗 mps1 组合 方法 | ||
【主权项】：
一种携带表达盒的重组载体，该表达盒包括人α‑L‑艾杜糖苷酸酶(hIDUA)基因，该基因具有SEQ ID NO:1核苷酸序列或编码功能性人α‑L‑艾杜糖苷酸酶的、与SEQ ID NO:1具有至少约80％一致性的序列，其中所述表达盒进一步包括指导人α‑L‑艾杜糖苷酸酶表达的调控序列，所述调控序列包括肝脏特异性启动子。
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